Groupe d'intérêt Amyotrophies Spinales SMA

21/10/2026

𝐋’𝐞́𝐭𝐮𝐝𝐞 𝐏𝐇𝐄𝐍𝐎-𝐒𝐌𝐀𝐑𝐓 𝐚 𝐛𝐞𝐬𝐨𝐢𝐧 𝐝𝐞 𝐯𝐨𝐮𝐬 ! 🔔

L’étude PHENO-SMART, coordonnée par le CHU de Lyon, vise à mieux comprendre l’évolution de l’amyotrophie spinale (SMA) chez les enfants depuis l’arrivée des traitements innovants.

➡️ Elle s’adresse aux enfants de 𝟬 𝗮̀ 𝟭𝟲 𝗮𝗻𝘀 𝗮𝘁𝘁𝗲𝗶𝗻𝘁𝘀 𝗱’𝘂𝗻𝗲 𝗦𝗠𝗔 𝗱𝗲 𝘁𝘆𝗽𝗲 𝟭, 𝟮 𝗼𝘂 𝟯, répondant aux critères de l’étude. Le suivi se déroule sur deux ans, avec deux visites par an, afin d’évaluer différents aspects de la maladie et leurs répercussions au quotidien.

📅 Les inclusions sont ouvertes jusqu’au 23 janvier 2027

🔗 Pour découvrir les critères de participation, les centres concernés et les modalités de l’étude, consultez l’article complet :

Le CHU l’Escale de Lyon mène actuellement une étude pour de mieux connaître et comprendre l’évolution des enfants SMA au niveau de la motricité, de la fatigue, de l’état nutritionnel, de la santé cognitive, cardiaque et respiratoire. Elle s’intéresse aussi aux répercussions de la ma...

17/09/2026

Le GI est présent au SMA Connect afin d'apporter le point de vue des patients sur la parentalité
Laura intervient sur scène pour porter la voix des patients !

09/09/2026

C'est la rentrée scolaire ! ✏️

Pour accompagner la rentrée et le quotidien à l'école de vos enfants, le Groupe d'intérêt Amyotrophies Spinales met à votre disposition un nouvel outil : le Carnet de scolarité.

Conçu en complément du Projet d’Accueil Individualisé (PAI), cet outil rassemble en un seul document l’essentiel pour l’équipe pédagogique, les AESH et les différents intervenants :
• Une fiche d’identité et les informations médicales importantes (précautions, gestes clés,...)
• L'impact concret de la SMA sur la scolarité
• Les besoins spécifiques de l'enfant et les adaptations possibles en classe

Deux carnets distincts sont disponibles pour s'adapter à chaque niveau :
🔹 Une version Maternelle
🔹 Une version Primaire / Collège

Un support évolutif pour faciliter le dialogue avec l'école et assurer une scolarité sereine.

👉 Téléchargez gratuitement votre carnet sur notre blog :

Le groupe d’intérêt Amyotrophie Spinale met à disposition un carnet de scolarité dédié aux enfants vivant avec une amyotrophie spinale (SMA), en complément du Projet d’Accueil Individualisé (PAI). Ce carnet rassemble, dans un même document, les informations essentielles permettant à l...

01/08/2026

⚠️ Attention, c'est le dernier jour pour participer à la Recherche sur le vécu des traitements innovants chez les patients adultes SMA

Dans le cadre d'une thèse en psychologie clinique à l’Université Paris Cité, nous nous intéressons à l'expérience et au vécu des adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA) face aux traitements innovants. 🧪
Que vous ayez accepté, refusé, interrompu un traitement innovant, ou que vous soyez en réflexion / en demande de celui-ci.

Votre expérience nous intéresse !
👉 Pour accéder au questionnaire : https://sondage.app.u-paris.fr/611592?lang=fr

*Ce questionnaire est anonyme.

Nous vous remercions par avance pour votre contribution !

N’hésitez pas à partager ce questionnaire autour de vous.

25/07/2026

⚠️ Plus que quelques jours pour participer à la Recherche sur le vécu des traitements innovants chez les patients adultes SMA

Dans le cadre d'une thèse en psychologie clinique à l’Université Paris Cité, nous nous intéressons à l'expérience et au vécu des adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA) face aux traitements innovants. 🧪
Que vous ayez accepté, refusé, interrompu un traitement innovant, ou que vous soyez en réflexion / en demande de celui-ci.

Votre expérience nous intéresse !
👉 Pour accéder au questionnaire : https://sondage.app.u-paris.fr/611592?lang=fr

*Ce questionnaire est anonyme.

Nous vous remercions par avance pour votre contribution !

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03/07/2026

📢 Une nouvelle avancée pour les personnes vivant avec une amyotrophie spinale (SMA) !

La Commission européenne vient d'autoriser Itvisma, une nouvelle thérapie génique développée par Novartis, destinée aux adultes et aux enfants âgés de 2 ans atteint d'une amyotrophie spinale (SMA).

👉 Qu'est-ce qu'Itvisma ?
Il s'agit d'une thérapie génique reposant sur le même principe actif que Zolgensma. La grande différence réside dans son mode d'administration : au lieu d'être perfusé par voie intraveineuse, Itvisma est administré en une seule injection intrathécale, directement dans le liquide céphalo-rachidien qui entoure la moelle épinière.

Cette autorisation européenne constitue une étape importante et ouvre la voie à une prochaine mise à disposition de ce traitement dans les différents pays européens, selon les procédures nationales.

Nous suivrons avec attention les prochaines informations concernant son accès et ses conditions de prise en charge, et nous ne manquerons pas de vous tenir informés.

* Communiqué de presse officielle en anglais : http://bit.ly/4y3q6Xa

01/07/2026

Il est encore de temps de participer à la Recherche sur le vécu des traitements innovants chez les patients adultes SMA 👩‍🔬

Dans le cadre d'une thèse en psychologie clinique à l’Université Paris Cité, nous nous intéressons à l'expérience et au vécu des adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA) face aux traitements innovants. 🧪
Que vous ayez accepté, refusé, interrompu un traitement innovant, ou que vous soyez en réflexion / en demande de celui-ci.

Votre expérience nous intéresse !
👉 Pour accéder au questionnaire : https://sondage.app.u-paris.fr/611592?lang=fr

*Ce questionnaire est anonyme.

Nous vous remercions par avance pour votre contribution !

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26/06/2026

🫂 Le Groupe d'intérêt SMA est présent à la Masterclass TREAT-NMD Adult Neuromuscular Disease, aux côtés du Groupe d'intérêt LGMD

Cette masterclass réunit des professionnels de santé, des chercheurs et des représentants de patients autour des enjeux spécifiques des adultes vivant avec une maladie neuromusculaire : parcours de soins, suivi multidisciplinaire, qualité de vie, recherche et accompagnement.

🎤 Cet après-midi, notre représentante, Laëtitia, prendra la parole sur les essais cliniques et la prise en charge des adultes.

👉 Plus d'informations : https://www.treat-nmd.org/event/adult-nmd-masterclass/

🤝 AFM-Téléthon - Groupe d'intérêt LGMD Myopathies des Ceintures

17/06/2026

🧪 Evrysdi : Information sur les lots concernés par des particules dans les sirops

Les lots concernés sont : B2034B04 ; B2035B10 ; B2036B05.

Aucun rappel de lot n'est prévu mais une information de sécurité a été partagée aux pharmaciens concernant la reconstitution Evrysdi, poudre pour solution buvable.
Afin de prendre la décision de ne pas faire de rappel de lots, une analyse a été menée par des experts médicaux et de vigilance. Cette décision a été approuvée par les autorités européennes et françaises.
Comme indiqué dans la DHPC (Direct Healthcare Professional Communication), ces particules n'ont pas d'impact sur le profil de sécurité du produit pour les patients. Il a été évalué qu'il n'existait pas de risques spécifiques liés à la taille des particules et à leur absorption par voie orale ou par sonde nasogastrique/gastrique. De plus, ces dernières ont été évaluées comme étant non toxiques et inertes.
Conformément à la DHPC, il a été recommandé de ne pas délivrer Evrysdi poudre pour suspension buvable dans le cas où ces particules apparaissent au moment de la reconstitution par mesure de précaution.
Enfin, dans les cas où le produit a été ingéré, les particules ayant été évaluées comme non toxiques et inertes, elles passeront naturellement par le système digestif sans être absorbées.

02/06/2026

👩‍🔬Recherche sur le vécu des traitements innovants chez les patients adultes SMA

Dans le cadre d'une thèse en psychologie clinique à l’Université Paris Cité, nous nous intéressons à l'expérience et au vécu des adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA) face aux traitements innovants. 🧪
Que vous ayez accepté, refusé, interrompu un traitement innovant, ou que vous soyez en réflexion / en demande de celui-ci.

Votre expérience nous intéresse !
👉 Pour accéder au questionnaire : https://sondage.app.u-paris.fr/611592?lang=fr

*Ce questionnaire est anonyme.

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