01/11/2026
Un nuovo studio pubblicato sulla rivista scientifica ACS Omega propone una strategia per migliorare l’attività dell’enzima GCase e ridurre lo stress ossidativo, due aspetti importanti nella malattia di Gaucher.
👩🏻🔬👨🏻🔬 I ricercatori hanno sviluppato una nuova molecola unendo due parti con proprietà diverse. Un imminozucchero, che può agire come chaperone farmacologico, cioè un piccolo “aiutante” che stabilizza la GCase, e la curcumina, una sostanza naturale nota per le sue proprietà antiossidanti.
🔬 Gli esperimenti di laboratorio hanno mostrato risultati incoraggianti.
La molecola cambia comportamento in base all’acidità dell’ambiente. In condizioni acide, simili a quelle dei lisosomi, i compartimenti cellulari in cui la GCase lavora, ne aumenta l’attività.
Ma c’è di più! Negli esperimenti condotti su cellule di pazienti con malattia di Gaucher con la variante L444P, la molecola ha aumentato l’attività della GCase e ridotto lo stress ossidativo.
🤝 Lo studio nasce dalla collaborazione tra il Dipartimento di Chimica “Ugo Schiff”, il Dipartimento di Scienze Biomediche, Sperimentali e Cliniche “Mario Serio” e Dipartimento di
Neuroscienze, Psicologia, Area del Farmaco e Salute del Bambino dell’Università di Firenze e l’AOU Meyer – IRCCS, con il contributo di Alessio Morano, Camilla Matassini, Francesca Cardona, Damiano Tanini, Silvia Falliano, Amelia Morrone, Rebecca Sodano, Paolo Paoli, Andrea Goti e Francesca Clemente.
Un risultato incoraggiante della ricerca di base, che richiederà ulteriori approfondimenti, ma che offre nuove conoscenze per sviluppare strategie volte a migliorare il funzionamento della GCase.
📖 ACS Omega (2026)
🔗 https://doi.org/10.1021/acsomega.6c08401
Lo studio è stato realizzato anche grazie al sostegno dell’Associazione Italiana Gaucher (AIG) e della Fondazione Telethon. Un esempio concreto di quanto sia importante il legame tra associazioni di pazienti e mondo della ricerca per far progredire le conoscenze sulle malattie rare.
