Associazione Siciliana Emofilici onlus

30/04/2026

https://siciliamedica.com/innovazione/emofilia-a-prima-terapia-genica-a-palermo-il-policlinico-tra-i-pochi-centri-internazionali-autorizzati/

Per la prima volta a Palermo, presso l’unità operativa complessa di Ematologia del Policlinico “Paolo Giaccone”, diretta dal Professore Sergio Siragusa, è stata somministrata una terapia genica in un paziente di 39 anni affetto da emofilia A grave. A livello globale, i pazienti trattati con ...

26/03/2026

https://www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanzate/terapia-genica/terapia-genica-per-l-emofilia-a-un-altro-ritiro-dal-mercato

Dopo il mancato trasferimento della licenza, BioMarin ritira volontariamente Roctavian

24/03/2026

https://youtube.com/watch?v=7Loi5ed4Zho&si=0vX9zSTbK0OGr1UM

Oggi per i pazienti italiani con emofilia ci sono novità importanti. Ne parliamo con la Prof.ssa Maria Elisa Mancuso

01/02/2026

https://www.pharmastar.it/news//oncoemato/emofilia-b-la-terapia-genica-conferma-efficacia-e-sicurezza-a-5-anni-studio-hope-b-sul-nejm-49636

14/12/2025

https://www.healthdesk.it/cronache/emofilia-importanza-restituire-normalit-pazienti

L'incontro Emofilia, l’importanza di restituire la normalità ai pazienti Immagine Redazione 12 Dicembre 2025 12:20 A Roma il Dialogue Meeting “Emofilia, quando la quotidiana normalità è possibile”. Intanto nasce l’Intergruppo parlamentare emofilia e malattie croniche ereditarie L’emofil...

11/12/2025

https://www.osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/emofilie/22582-emofilia-migliorano-i-trattamenti-ma-occorre-fornire-unadeguata-assistenza-ai-pazienti

La prima testata e agenzia giornalistica completamente dedicata alle malattie rare e ai tumori rari.

04/12/2025

Il futuro e’ già presente

La prima somministrazione al Centro Emofilia del Policlinico di Milano. Flora Peyvandi: “Non si guarisce ma la risposta di un paziente trattato 13 anni fa dura…

04/12/2025

Il futuro e’ già presente . Terapie personalizzate e cucite sul singolo paziente .

04/12/2025

https://www.rainews.it/articoli/2025/12/emofilia-b-primo-paziente-italiano-curato-con-terapia-genica-b962791d-33c7-49ea-8180-5152e97fb59c.html

Una sola infusione riduce la necessità di trattamenti ripetuti

30/11/2025

https://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/terapia-genica-dall-italia-le-pallottole-molecolari-contro-le-mutazioni-di-splicing/

Fibrosi cistica, ma anche atrofia muscolare spinale ed emofilia B: tutte patologie causate dallo stesso tipo di alterazione genetica.