Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo Mięśniowych

28/09/2026

Badania kliniczne w miastenii gravis - dlaczego warto o nich mówić? 📣

To właśnie dzięki badaniom klinicznym można sprawdzić, czy nowe terapie są skuteczne i bezpieczne, a także u jakich pacjentów mogą przynieść największą korzyść.

W miastenii gravis badane są dziś różne kierunki leczenia: od terapii wpływających na układ odpornościowy, przez leki celowane, po cząsteczki działające na inne mechanizmy choroby.

Warto jednak pamiętać, że udział w badaniu klinicznym nie jest automatyczny. Pacjent musi spełnić konkretne kryteria, a decyzja powinna być podejmowana świadomie — po rozmowie z lekarzem i ośrodkiem prowadzącym badanie.

Badania kliniczne nie są obietnicą leczenia dla każdego, ale są ważną częścią rozwoju terapii, które w przyszłości mogą zmieniać życie pacjentów z MG. 🔬

Więcej wyjaśniamy w naszej najnowszej aktualności:

https://ptchnm.org.pl/badania-kliniczne-w-miastenii-gravis-dlaczego-sa-wazne-dla-pacjentow/

25/09/2026

Miastenia gravis: nowoczesne leczenie to nie tylko koszt, ale szansa na samodzielność

Miastenia gravis to choroba, która może bardzo różnie wpływać na życie pacjentów. U jednych dominuje opadanie powiek i podwójne widzenie, u innych osłabienie kończyn, trudności z mówieniem, połykaniem, codziennym funkcjonowaniem, a w najcięższych sytuacjach także problemy z oddychaniem.

Jednym z największych zagrożeń jest przełom miasteniczny — stan niewydolności oddechowej, który może wymagać intubacji i respiratora.

W rozmowie z NewsMed prof. Monika Adamczyk-Sowa zwraca uwagę, że mimo ogromnego postępu w leczeniu miastenii nadal istnieją bariery, które nie pozwalają leczyć pacjentów tak, jak pozwala na to współczesna wiedza medyczna.

Nowoczesne terapie biologiczne mogą u części pacjentów działać bardzo szybko i realnie przywracać ich do codziennego funkcjonowania. Problemem pozostaje jednak zbyt wąski dostęp i restrykcyjne kryteria kwalifikacji.

Dlatego warto patrzeć na leczenie nie tylko jak na koszt. Jeśli skuteczna terapia pozwala pacjentowi wrócić do pracy, rodziny, samodzielności i życia społecznego, jest także inwestycją w jakość życia i bezpieczeństwo. 🧬

Więcej piszemy w naszej aktualności:
https://ptchnm.org.pl/miastenia-gravis-nowoczesne-leczenie-to-nie-tylko-koszt-ale-szansa-na-samodzielnosc/

22/09/2026

Profesor Magdalena Kuźma-Kozakiewicz z Zespołem Badań Klinicznych City Clinic Research prowadzi aktualnie kwalifikację do dwóch badań klinicznych dla pacjentów z rozpoznaniem stwardnienia bocznego zanikowego:

🔴PRILENIA – badanie kliniczne 3 fazy
🔵NURABio – badanie kliniczne 2 fazy

Zgłoszenia prosimy przesyłać drogą mailową na adres:
[email protected] z dopiskiem „badania kliniczne w SLA”
lub pocztą na adres:
City Clinic
ul. Popularna 62A
02-743 Warszawa

21/09/2026

Miastenia gravis to choroba, w której leczenie w ostatnich latach rozwija się bardzo dynamicznie 📈

W dokumentach AOTMiT pojawiają się kolejne terapie oceniane w kontekście programu lekowego B.157, dotyczącego leczenia uogólnionej postaci miastenii. To ważny sygnał: medycyna coraz lepiej rozumie mechanizmy choroby, a pacjenci mogą zyskiwać nadzieję na większy wybór terapii.

Warto jednak pamiętać, że sama procedura oceny lub rekomendacja nie oznacza jeszcze automatycznego dostępu do leczenia. Dla pacjentów najważniejsze jest to, aby nowoczesne terapie były dostępne realnie — w ośrodkach, w odpowiednim czasie i według kryteriów odpowiadających rzeczywistym potrzebom chorych.

Jako PTCHNM podkreślamy: rozwój leczenia musi iść w parze z poprawą dostępności. 🧬

Więcej piszemy w naszej aktualności:

https://ptchnm.org.pl/miastenia-gravis-kolejne-terapie-oceniane-w-programie-lekowym-b-157/

18/09/2026

Może wreszcie coś ruszy w tym ważnym temacie🤓

18 września 2026 r. Sejm przyjął ustawę o asystencji osobistej osób z niepełnosprawnościami. To ważny krok w kierunku stworzenia powszechnego i trwałego systemu asystencji osobistej w Polsce. Ustawa trafi teraz do Senatu. Przyjęte rozwiązania mają zwiększyć niezależność osó...

18/09/2026

SMA: co dalej po trzech refundowanych terapiach?

Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni zmieniło się w ostatnich latach ogromnie. Pacjenci z SMA mają dziś w Polsce dostęp do trzech refundowanych terapii: Spinraza®, Evrysdi® i Zolgensma®. To przełom, który dla wielu rodzin oznacza zupełnie inną perspektywę niż jeszcze kilkanaście lat temu.

Ale rozwój leczenia SMA nie zatrzymuje się na obecnie dostępnych lekach.

Naukowcy badają kolejne kierunki terapii — w tym takie, które nie koncentrują się bezpośrednio na zwiększaniu ilości białka SMN, ale na wspieraniu funkcji mięśni. Przykładem jest apitegromab, badany lek biologiczny ukierunkowany na miostatynę, czyli białko ograniczające wzrost i siłę mięśni.

To ważny kierunek, bo u części pacjentów mimo leczenia nadal pozostają ograniczenia ruchowe. Przyszłość terapii SMA może więc oznaczać podejście jeszcze bardziej wielokierunkowe: leczenie przyczynowe, wsparcie mięśni, rehabilitację i kompleksową opiekę specjalistyczną. 🧬

Na dziś apitegromab nie jest refundowanym ani zatwierdzonym leczeniem SMA w Polsce i Unii Europejskiej. Warto jednak śledzić takie badania, bo pokazują, jak intensywnie rozwija się medycyna w obszarze chorób nerwowo-mięśniowych. 🔬

Najważniejsze pozostaje jedno: pacjenci potrzebują stabilnego dostępu do obecnych terapii, rehabilitacji i opieki, a jednocześnie nadziei na dalszy rozwój leczenia. 💙

Więcej piszemy w naszej aktualności:
https://ptchnm.org.pl/sma-co-dalej-po-trzech-refundowanych-terapiach-nowe-kierunki-badan-nad-leczeniem/

17/09/2026

Podczas posiedzenia zespołów parlamentarnych 30 czerwca 2026 roku Dominika Janiszewska-Kajka przedstawiła nową inicjatywę Ministra Zdrowia. Resort chce rozwiązać bieżące problemy placówek medycznych z rozliczaniem wielospecjalistycznych wizyt (zarówno pierwszych, jak i cyklicznych). Zmiany mają zostać wprowadzone sprawnie, poprzez zarządzenie Prezesa NFZ. Kluczowe założenia nowego rozwiązania:

• Jednodniowa koordynacja: Ośrodki zyskają możliwość rozliczenia wielu procedur podczas jednej wizyty pacjenta.
• Mniej uciążliwych dojazdów: Pacjenci i ich rodziny nie będą musieli przyjeżdżać do placówek kilkukrotnie, co zmniejszy koszty i trudy transportu.
• Wsparcie finansowe placówek: Nowe przepisy zlikwidują straty szpitali wynikające z dotychczasowego, wadliwego systemu rozliczeń.

Minister Zdrowia wyraził wolę, aby NFZ jak najszybciej wdrożył te ułatwienia, co realnie odciąży pacjentów i usprawni działanie istniejących już ośrodków

16/09/2026

Linia wsparcia dla pacjentów z nową diagnozą miastenii gravis 🔔🍀

Diagnoza miastenii gravis często rodzi wiele pytań: gdzie szukać lekarza, kto specjalizuje się w leczeniu tej choroby, jak wygląda dalsza ścieżka opieki i gdzie można uzyskać rzetelne informacje.

Z myślą o pacjentach, którzy w tym roku zostali zdiagnozowani z miastenią gravis, PTCHNM organizuje linię wsparcia informacyjnego.

Kontakt telefoniczny lub SMS:

☎ +48 505 125 725

Dyżur telefoniczny:

🕠środy, godz. 18:30–20:00

W ramach wsparcia można uzyskać informacje na temat lekarzy specjalizujących się w leczeniu miastenii gravis — zarówno w ramach NFZ, jak i prywatnej opieki medycznej.

Linia wsparcia nie zastępuje konsultacji lekarskiej ani indywidualnych zaleceń medycznych. Jej celem jest pomoc pacjentom po diagnozie w odnalezieniu dalszej ścieżki leczenia i dotarciu do specjalistycznej opieki.

Kontakt mailowy do PTCHNM:

[email protected]

Jeżeli jesteś po diagnozie miastenii gravis i nie wiesz, gdzie dalej szukać pomocy - skontaktuj się z nami.

Więcej informacji:
https://ptchnm.org.pl/linia-wsparcia-dla-pacjentow-z-nowa-diagnoza-miastenii-gravis/

15/09/2026

📢 Bardzo dobre wiadomości dla pacjentów z SMA i dystrofią mięśniową Duchenne’a!

Ministerstwo Zdrowia przedstawiło projekt kolejnej listy refundacyjnej, a wśród zapowiedzianych zmian znalazły się rozwiązania szczególnie ważne dla naszej społeczności.

🔹 SMA – rdzeniowy zanik mięśni

Planowane jest rozszerzenie możliwości leczenia o wyższą dawkę nusinersenu. To kolejny ważny krok w rozwoju programu leczenia SMA w Polsce i zwiększaniu możliwości indywidualnego doboru terapii do potrzeb pacjentów.

🔹 DMD – dystrofia mięśniowa Duchenne’a

Warto podkreślić, że przełomem jest zapowiedź objęcia refundacją pierwszego leku dedykowanego pacjentom z dystrofią mięśniową Duchenne’a wamorolon (Agamree). Ministerstwo Zdrowia już wcześniej informowało, że chodzi o stworzenie pierwszej systemowej opcji farmakologicznej dla tej grupy pacjentów.

To szczególnie ważna wiadomość dla chłopców z DMD oraz ich rodzin, którzy od wielu lat czekają na zwiększenie dostępu do nowoczesnego leczenia.

💙 Cieszymy się z każdego kroku, który zwiększa dostęp pacjentów z chorobami nerwowo-mięśniowymi do nowoczesnych terapii. Dzisiejsze informacje pokazują, że konsekwentne działania środowiska pacjentów, ekspertów, organizacji i decydentów mogą prowadzić do realnych zmian.

Teraz czekamy na publikację ostatecznego obwieszczenia i szczegółowe kryteria nowych programów lekowych.

15/09/2026

Zolgensma® — co warto wiedzieć o terapii genowej w SMA?

Zolgensma®, czyli onasemnogen abeparwowek, to jedna z trzech terapii stosowanych obecnie w refundowanym leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce.

Jest to terapia genowa — jej celem jest dostarczenie do organizmu funkcjonalnej kopii genu SMN1, który odpowiada za produkcję białka SMN potrzebnego neuronom ruchowym.

Jedną z charakterystycznych cech Zolgensma® jest sposób podania: lek podaje się jednorazowo, w infuzji dożylnej. Nie oznacza to jednak końca opieki nad pacjentem. Po terapii nadal konieczne są kontrole, rehabilitacja i wsparcie specjalistyczne.

W Polsce Zolgensma® jest refundowana w ramach programu lekowego B.102, ale dla ściśle określonej grupy pacjentów. Kwalifikacja zależy m.in. od wieku dziecka, wyniku badania genetycznego, wcześniejszego leczenia i kryteriów programu.

W naszej aktualności wyjaśniamy:
- czym jest terapia genowa,
- jak działa Zolgensma®,
- jak wygląda podanie leku,
- jakie są zalety i ograniczenia terapii,
- jak wygląda refundacja w Polsce,
- dlaczego nadal tak ważna jest rehabilitacja i opieka wielospecjalistyczna.

Więcej przeczytasz tutaj:
https://ptchnm.org.pl/zolgensma-co-warto-wiedziec-o-terapii-genowej-w-sma/