Krajowe Forum Orphan

17/07/2026

Za nami zjazd organizacji pacjenckich działających na rzecz rzadkich chorób wątroby z całego świata. 🇫🇷💙 Uczestniczyliśmy w Rare Liver Disease Community Camp razem z Gwiazdą Nadziei oraz Federacją Stowarzyszeń Amazonki, reprezentując głos polskich pacjentów z rzadkimi chorobami wątroby.

📘📊Nasze polskie działania zostały dostrzeżone również przez społeczność międzynarodową i – wraz z kilkoma organizacjami z różnych krajów – zostaliśmy zaproszeni do zaprezentowania naszych inicjatyw podczas sesji plakatowej. Była to doskonała okazja, aby pokazać, jak wspólnie działamy na rzecz osób z chorobami rzadkimi, w tym pacjentów z rzadkimi chorobami wątroby. Przedstawiliśmy także Audyt Potrzeb Pacjentów z Chorobami Rzadkimi oraz nasze najważniejsze inicjatywy i projekty.

Serdecznie dziękujemy organizatorom za stworzenie przestrzeni do współpracy i dialogu dla organizacji pacjenckich z całego świata. Przez dwa dni mieliśmy okazję uczestniczyć w inspirujących dyskusjach, wymieniać doświadczenia oraz nawiązywać nowe kontakty i partnerstwa. W wydarzeniu uczestniczyło 38 organizacji z 24 krajów, w tym z Korei, Chin, USA, Argentyny czy Australii, a uczestnicy porozumiewali się aż w 18 językach – to najlepiej pokazuje skalę i międzynarodowy charakter tego spotkania.

Wracamy z nowymi pomysłami, inspiracją i przekonaniem, że dzięki współpracy ponad granicami możemy jeszcze skuteczniej działać na rzecz pacjentów i ich rodzin. Dziękujemy wszystkim uczestnikom za otwartość i wymianę doświadczeń. Do zobaczenia podczas kolejnych wspólnych inicjatyw! 💙

13/07/2026

Kolejny projekt unijny, tym razem w partnerstwie z Federacja Pacjentów Polskich oraz kilkoma innymi organizacjami pacjenckimi. Jedno ze szkoleń o dostępności cyfrowej czyli jak NGO muszą stosować ustawę w tym zakresie. Tym razem na pokładzie przedstawiciele organizacji pacjenckich, którzy tworzą treści, obsługują strony internetowe oraz media społecznościowe. Warsztaty praktyczne.

10/07/2026

🖼️30 czerwca miała miejsce wystawa „Nowy Smak Życia”.

🍎🍇🥦To opowieść o osobach żyjących z rzadką chorobą metaboliczną fenyloketonurią (PKU) - o osobach, których organizm nie przetwarza jednego aminokwasu białka fenyloalaniny, która kumulując się m.in. w mózgu prowadzi do jego uszkodzenia.
Pacjenci z PKU nie mogą jeść białka czyli nie wolno im jeść mięsa, ryb, mleka, serów, jajek, warzyw strączkowych, chleba, kaszy, makaronów. W zasadzie pozostają im tylko owoce, niektóre warzywa i sztuczne preparaty białka bez fenyloalaniny.
To jest wystawa o życiu z takimi ograniczeniami i o wyzwaniach z tm związanych, a także o nowych możliwościach, jakie rozwój medycyny otwiera przed pacjentami - o zmianach, które wykraczają poza wyniki badań i wpływają na codzienne funkcjonowanie, relacje, niezależność oraz jakość życia. Bohaterowie wystawy pokazują, czym dla osoby żyjącej z PKU może być możliwość doświadczenia „nowego smaku życia”.

💚KFO objęło patronatem wystawę zorganizowaną przez naszą organizację członkowską Polskie Stowarzyszenie Pomocy Chorym na Fenyloketonurię i Choroby Rzadkie „Ars Vivendi”.

Otwarcie wystawy poprzedziło kolejne posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds Chorób Rzadkich.

08/07/2026

Dziękujemy za pierwsze odpowiedzi do Audytu potrzeb pacjentów 2026 👏

Tymczasem przedstawiamy Wam wyniki Rare Barometer przygotowywanego z Eurordisem na temat zdrowia psychicznego osób z chorobami rzadkimi, ich rodziców, opiekunów i społeczności.

📆Badanie było przeprowadzone w terminie 11.09.-14.12.2025.
🧮W badaniu wzięło udział 9897 osób z Europy (w tym 206 osób z Polski - dziękujemy tym z Państwa, którzy znaleźli czas, żeby wypełnić ankietę) reprezentujących 1567 różne choroby rzadkie (76 różnych RD z Polski)

🔎Podsumowanie wyników z Polski i Europy znajdą Państwo na tablicach zamieszczonych w poście.

To co uderza to dane, które wyraźnie wskazują, że osoby dotknięte chorobą rzadką są bardziej narażone na problemy ze zdrowiem psychicznym, w tym depresje (7x więcej niż ogólna populacja UE), klinicznie istotne objawy lekowe (7x więcej niż ogólna populacja UE), poczucie osamotnienia (4-20x częściej niż średnia w UE) i aż 5-10x częściej (niż średnia populacyjna w UE) pojawiają się w tej grupie myśli samobójcze!

A jak wygląda stan zdrowia psychicznego Polaków z chorobami rzadkimi? Otóż, wg raportu jest w jeszcze gorszej kondycji niż średnia Europejska osób z chorobami rzadkimi!
👉aż 8 na 10 osób dotkniętych chorobą rzadką zgłasza trudności ze zdrowie psychicznym
👉 62% zgłosiło umiarkowane do ciężkich objawów depresji (PHQ-8)
👉63% zgłosiło istotne klinicznie objawy lękowe (wg skali GAD-2)
👉61% czuje się osamotnionych
👉36% zgłosiło myśli samobójcze w okresie ostatnich 6 miesięcy

Czy zatem nie jest to wystarczająco mocny dowód na to, że wsparcie psychiczne i psychologiczne powinno się znaleźć w Ustawie dla Chorób Rzadkich w Polsce?

Źródło: Pełny raport z badania znajdziecie tu: https://www.eurordis.org/publications/improve-our-mental-health/ (tylko w j. ang)
Tablice tłumaczone przez AI w Eurordis (mogą pojawić się błędy językowe za co przepraszamy)

07/07/2026

💙 Razem po raz kolejny tworzymy Audyt potrzeb pacjentów z chorobami rzadkimi Krajowego Forum ORPHAN 2026!

Drodzy Członkowie naszej społeczności,

To już kolejna edycja audytu, który od lat powstaje dzięki Waszemu zaangażowaniu i doświadczeniu. Każda organizacja wnosi do niego coś wyjątkowego, a wszystkie odpowiedzi razem tworzą obraz tego, z jakimi wyzwaniami każdego dnia mierzą się osoby żyjące z chorobami rzadkimi i ich bliscy.

📧 Link do ankiety został już wysłany do wszystkich organizacji członkowskich.

🙏 Zachęcamy Was do udziału i dodania swojego głosu w imieniu pacjentów, których reprezentujecie/na rzecz których działacie.
Na wypełnienie ankiety czekamy do 26 lipca 2026 r.

Wasz głos ma znaczenie – to właśnie on pomaga nam wspólnie mówić o tym, co naprawdę ważne, i skuteczniej działać na rzecz całego środowiska.

Dziękujemy, że kolejny raz możemy na Was liczyć. Razem jesteśmy silniejsi. 💙

23/06/2026

Przypominamy, że cały miesiąc czerwiec to miesiąc miastenii. Jeśli macie ochotę poczytać o tej podstępnej rzadkiej chorobie to zapraszamy do artykułu.

Dziś już nie pamiętam, jak smakuje całkowita wolność od ciężaru własnego ciała. Zapomniałam, jak to jest budzić się z zapasem sił, który nie kończy się tuż po zawiązaniu sznurowadeł. Moja codzienność od trzydziestu lat to nie spokojna droga, lecz nieustanna walka o prawo do byc...

16/06/2026

1️⃣0️⃣0️⃣Szanowni Państwo, drodzy przyjaciele społeczności chorób rzadkich w Polsce, miło nam poinformować, że do Krajowego Forum Orphan dołączyła 100 organizacja członkowska! (A już dwie kolejne czekają na oficjalne zatwierdzenie.)

🔎To pokazuje, że z jednej strony mamy coraz bardziej zaawansowaną diagnostykę i postęp medycyny, która opisuje kolejne choroby rzadkie, a jednocześnie coraz bardziej pokazuje niezaspokojone potrzeby środowiska, dlatego rodzice/opiekunowie i pacjenci jednoczą się i działają, żeby wspierać i głośno mówić o potrzebach w poszczególnych chorobach rzadkich.

💚Dziękujemy, że jesteście!
🩵Dziękujemy za Wasze działania!
🩷Cieszymy się, że jesteście z nami!

📘A już za chwilę ruszamy z tegorocznym Audytem Potrzeb Pacjentów, zapraszając Was do wyrażenia najpilniejszych potrzeb z Waszego obszaru RD💪

14/06/2026

🇵🇱🇺🇸Rozwijamy nasze zagraniczne kontakty biorąc udział w uroczystości 250 lat USA oraz 150 lat firmy Lilly - pioniera insuliny, na zaproszenie Ambasadora USA w Polsce Tomasa A. Rose w jego rezydencji.

Promujemy działalność społeczności pacjenckiej z obszaru chorób rzadkich oraz pokazujemy jak wielkie są potrzeby innowacyjnych przełomowych terapii w RD. Wynalezienie insuliny dla chorych na cukrzycę było przełomem - wcześniej jedyną formą leczenia dzieci było ich głodzenie (!) Dziś nadal wielu pacjentów czeka na wynalezienie swojej "insuliny" - nadal 95% wszystkich chorób rzadkich nie ma dedykowanej terapii. Świętując te ogromne zdobycze medycyny, dzięki którym cukrzyca przestała być chorobą śmiertelną, a stała się chorobą przewlekłą, czekamy na kolejne terapie i promujemy rozwój nauki.

08/06/2026

🟠Dzisiaj odbyła się Konferencja pt. "Emigracja zdrowotna w oparciu o chorobę CLN2" w ramach wspólnego posiedzenia Parlamentarnych Zespołów: ds. Chorób Centralnego Układu Nerwowego, ds. SMA i ds. Chorób Rzadkich. Honorowego patronatu nad konferencją udzieliła p. Monika Wielichowska - Wicemarszałek Sejmu RP. Dziękujemy organizatorom - niezawodnym paniom posłankom Iwona Kozłowska oraz Alicja Chybicka, które zawsze z otwartym sercem witają nas pacjentów z chorobami rzadkimi i ich rodziców i opiekunów w Sejmie i wysłuchują często bardzo trudnych problemów, na które wspólnie próbujemy znaleźć rozwiązanie.

🧡Dzisiejsze spotkanie dotyczyło kwestii systemowych m.in. konieczności wdrażania Planu dla chorób rzadkich, bo rodzice nadal błąkają się od ośrodka do ośrodka, mówiliśmy o przesiewie noworodkowym, o dostępności badań WES, o tym jak ważna jest szybka diagnostyka - a to wszystko na przykładzie ultrarzadkiej choroby Battena (głównie CLN2), której jutro tj 9 czerwca obchodzimy Dzień Świadomości.

🧡Dziękujemy przedstawicielom naszej organizacji członkowskiej Fundacja Platynowa Drużyna, wszystkim rodzicom i opiekunom oraz maluszkom, które dziś odwiedziły Sejm. Zachęcamy do odsłuchania posiedzenia, które po raz kolejny były bardzo wzruszające. Ale my, pacjenci nie potrzebujemy współczucia, potrzebujemy wsparcia, potrzebujemy realnych rozwiązań, potrzebujemy Ustawy dla Chorób Rzadkich.

🧡Więcej informacji o CLN znajdą Państwo na stronie www.platynowadruzyna.pl Polecamy też wydaną przez Fundację książeczkę Platynowy Chłopczyk i Zebra, której współautorką jest mama chłopca z Zespołem Battena.

02/06/2026

🇪🇺 KFO jest członkiem Europejskiej Regionalnej Grupy Zadaniowej ds. Chorób Rzadkich!
Osoby żyjące z chorobami rzadkimi w całej Europie wciąż borykają się z poważnymi wyzwaniami, od opóźnionej diagnozy po nierówny dostęp do opieki. Ta inicjatywa, kierowana przez EURORDIS i Rare Diseases International, zrzesza ekspertów i rzeczników, aby pomóc w stymulowaniu zmian.
Z niecierpliwością oczekujemy Europejskiego Planu na rzecz Chorób Rzadkich i wspieramy silniejsze, bardziej skoordynowane działania zarówno na poziomie europejskim, jak i globalnym.
Plan ten zostanie zaprezentowany na Europejskiej Konferencji na temat Chorób Rzadkich i Produktów Leczniczych Sierocych (ECRD 2026), która odbędzie się w Pradze w czerwcu 2026 roku.

🇬🇧We are proud to be part of the European Regional Task Force on Rare Diseases!
People living with rare diseases across Europe still face major challenges, from delayed diagnosis to unequal access to care. This initiative, led by EURORDIS and Rare Diseases International, brings together experts and advocates to help drive change.
We're looking forward to the European Blueprint for Rare Diseases and support stronger, more coordinated action at both European and global levels. This Blueprint will be presented soon at the European Conference on Rare Diseases and Orphan Products (ECRD 2026), taking place in Prague in June 2026

Learn more: https://go.eurordis.org/Blueprint

EURORDIS-Rare Diseases Europe

We explain why a European Blueprint is needed, and how we'll be convening our community to develop it.