FAST Poland - Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics

16/09/2026

Ważna informacja dotycząca programu GTX-102 (apazunersen)

Firma Ultragenyx poinformowała dziś, 16 września, o podjęciu decyzji o zakończeniu programu GTX-102 w związku z wynikami badania fazy 3 Aspire.

Pomimo korzystnych efektów obserwowanych u części uczestników, badanie nie wykazało skuteczności klinicznej na poziomie, który uzasadniałby kontynuowanie programu.

Badania Aspire, Aurora oraz Long-Term Extension (LTE) zostaną oficjalnie zamknięte 30 października 2026 r.

Ultragenyx poinformował, że badacze już kontaktują się bezpośrednio z uczestnikami i ich rodzinami, aby przekazać informacje dotyczące dalszych kroków i zakończenia udziału w badaniu.

👉 Rodziny uczestniczące w badaniach nad GTX-102 proszone są o kontakt ze swoimi lekarzami prowadzącymi / ośrodkami badawczymi, którzy przekażą szczegółowe informacje dotyczące zakończenia udziału w badaniu.

Firma zapowiedziała również, że poszukuje możliwości szerszego udostępnienia danych z badań, aby mogły one przyczynić się do dalszego rozwoju badań nad zespołem Angelmana.

Oryginalne oświadczenie tutaj:

https://www.ultragenyx.com/wp-content/uploads/2026/09/Angelman-Syndrome-Community-Update-9.16.pdf?utm_source=ig&utm_medium=social&utm_content=link_in_bio&fbclid=PAcGRvZgJleHRuA2FlbQIxMQBzcnRjBmFwcF9pZA81NjcwNjczNDMzNTI0MjcAAae32mLUrpK_6slxiKXp0nTMDeltLfxittqElozGFDPvkmvfrikAnZKNtLEF0Q_aem_3S6HVBi1v2oopWZBcHePWA

16/09/2026

Wyniki badania Aspire (3 fazy badania nad GTX-102) pozostawiły społeczność osób z zespołem Angelmana z trudnymi pytaniami dotyczącymi tego co mogą oznaczać uzyskane wyniki oraz co wydarzy się dalej.

Dr Allyson Berent, Chief Science Officer w FAST, przedstawia aktualną sytuację, wskazuje, co nadal wymaga wyjaśnienia, oraz wyjaśnia, jak FAST podchodzi do dalszych działań.

FAST współpracuje z Ultragenyx, aby uzyskać dostęp do ich danych, a także chce przeprowadzić pogłębioną analizę, która ma pomóc w planowaniu i prowadzeniu przyszłych badań klinicznych.

Wciąż pozostają ważne pytania, na które należy znaleźć odpowiedzi, a FAST zobowiązuje się na bieżąco informować społeczność o kolejnych ustaleniach.

Przeczytaj pełny list Allyson (list w j. angielskim - sugerujemy skorzystanie z opcji tłumaczenia w przeglądarce): https://cureangelman.org/articles/gtx-102-aspire-trial-results-what-comes-next?fbclid=IwY2xjawUXkRhwZG9mAWV4dG4DYWVtAjEwAGJyaWQRMElzSXd0d1pWZFJWMzNUU2lzcnRjBmFwcF9pZBAyMjIwMzkxNzg4MjAwODkyAAEePeMyu_JMKsrK5QQUopsj1MkLi6k58QPyy1xolOB6PTR7LqD8jk9T77SXV7c_aem_bS7ftdyJh5EgPMb6ktt1sw

12/09/2026

Firma Ionis udostępniła społeczności osób z zespołem Angelmana list w odpowiedzi na ogłoszone w ubiegłym tygodniu wyniki badania klinicznego fazy 3 ASPIRE dotyczącego GTX-102 firmy Ultragenyx.

W liście przedstawiono informacje dotyczące programu obudanersenu (ION582), a także odpowiedzi na niektóre pytania, które Ionis otrzymał od społeczności.

Podobnie jak firma Oak Hill Bio, Ionis podkreśla, że ION582 jest cząsteczką różniącą się od GTX-102 oraz, że firma pozostaje zaangażowana w dalszą ocenę bezpieczeństwa i skuteczności obudanersenu (ION582) w ramach trzech badań klinicznych: HALOS, REVEAL i CHAMPION.

List w j.angielskim dostępny pod adresem: https://bit.ly/Ionis-UGXResponse-Sept-2026

Ionis has shared a letter with the Angelman syndrome community in response to last week’s announcement on the outcome of the ASPIRE GTX-102 Phase 3 clinical trial.

The letter shares information about the obudanersen (ION582) program and addresses some of the questions Ionis has received from the community. Ionis remains committed to continue evaluating the safety and efficacy of obudanersen (ION582) through three clinical trials: HALOS, REVEAL, and CHAMPION.

Read the letter: https://bit.ly/Ionis-UGXResponse-Sept-2026

10/09/2026

📣 W związku z ogłoszeniem najnowszych wyników badania fazy 3 Aspire dotyczącego GTX-102 (apazunersen), Oak Hill Bio opublikowało wiadomość do społeczności zespołu Angelmana w związku ze swoim badaniem fazy 3 BEACON (rugonersen).

🧬 Oak Hill Bio podkreśla, że są przekonani, że ostatnie wyniki dla GTX-102 nie są przesądzające w kontekście wyników ich badania ani nie zmniejszają determinacji w pracy nad rugonersenem, podkreślając różnice w właściwościach molekuł badanych przez obie firmy.

Przeczytaj list: https://bit.ly/OHB-UGXResponse-Sept-2026

Following the recent announcement on the outcome of the phase 3 Aspire trial of GTX-102, Oak Hill Bio has shared a message about their commitment to their ongoing Phase 3 BEACON trial of rugonersen.

Read the letter: https://bit.ly/OHB-UGXResponse-Sept-2026

03/09/2026

🚨Ważna informacja dotycząca badania ASPIRE

Z dużym żalem, rozczarowaniem i poczuciem zawodu informujemy, że firma Ultragenyx ogłosiła wyniki badania fazy 3 ASPIRE dotyczącego terapii GTX-102 (apazunersen) w zespole Angelmana.

Niestety, badanie nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego, którym była zmiana wyniku w zakresie funkcji poznawczych ocenianych za pomocą skali Bayley-4. Nie osiągnięto również kluczowego drugorzędowego punktu końcowego – Multi-domain Responder Index (MDRI). Według informacji przekazanych przez firmę nie zaobserwowano różnic pomiędzy grupą otrzymującą GTX-102 a grupą kontrolną, które potwierdzałyby skuteczność terapii w tych punktach końcowych.

To bardzo trudna i rozczarowująca wiadomość dla całej społeczności Angelmana. Przez ostatnie lata większość z nas wiązała z GTX-102 ogromne nadzieje, a w badaniu ASPIRE uczestniczyły również rodziny z Polski.

Chcemy podziękować rodzicom i rodzinom, które zdecydowały się na udział w badaniu ASPIRE. Wiemy, ile siły, determinacji i zaangażowania wymagał każdy wyjazd do ośrodka, każde podanie potencjalnego leku, kolejne badania, oczekiwanie i związane z tym emocje oraz stres. Wiemy też, jak ogromną nadzieję wiązaliście z udziałem w tym badaniu. Rozumiemy Wasze rozgoryczenie, zawód i poczucie, że ta nadzieja została w tym momencie zburzona. Dziękujemy Wam za to, że podjęliście tę trudną drogę i że swoim udziałem pomogliście poszerzać wiedzę na temat zespołu Angelmana.

Na ten moment nie znamy jeszcze wszystkich szczegółów dotyczących dalszego postępowania z pacjentami uczestniczącymi w badaniu. Dlatego prosimy rodziny biorące udział w ASPIRE o oczekiwanie na informacje od swoich zespołów prowadzących badanie i konsultowanie z nimi wszelkich pytań dotyczących dalszego leczenia.

We have just learned that the phase 3 Aspire study for GTX-102 (apazunersen) in Angelman syndrome did not achieve the primary endpoint of change from Baseline in Bayley-4 cognitive raw score nor the key secondary endpoint of net response in Multidomain Responder Index (MDRI).

As a community, we are disappointed by this news. Although this outcome is not what any of us hoped for, it does not change our commitment to helping our loved ones living with AS – a goal we share with the entire Angelman syndrome community around the world.

Clinical research is only possible because families are willing to step forward. Your contribution to this field is profound, and we are deeply grateful.

We have requested a community webinar from Ultragenyx, and will release any related information as soon as we have it.

➡️ If you are currently participating in an Ultragenyx clinical trial, please contact the physician who leads the trial (PI) with any questions and to discuss next steps.
➡️ If you have questions about the trial and this data, please contact [email protected].

Read the press release: https://buff.ly/N6fpbSN

02/09/2026

Firma Ionis przekazała społeczności osób z zespołem Angelmana ważny komunikat dotyczący zmian w projekcie badania klinicznego CHAMPION, czyli badania III fazy terapii ION582 (obudanersen) u osób z zespołem Angelmana wynikającym z UPD (jednorodzicielskiej disomii) lub ICD (defektu imprintingu).

Firma aktywnie przygotowuje się obecnie do rozpoczęcia badania CHAMPION.

Kryteria kwalifikacji do badania są już dostępne w serwisie ClinicalTrials.gov. Dodatkowe informacje, w tym lista ośrodków, w których będzie prowadzone badanie, zostaną opublikowane w miarę ich udostępniania.

Przeczytaj list: https://bit.ly/IONIS-CHAMPION-Letter

Zobacz informacje o badaniu na ClinicalTrials.gov: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07782827

Ionis has shared a letter to the Angelman syndrome community with an important update on the design of CHAMPION, their phase 3 clinical trial for ION582 (obudanersen) in people with Angelman syndrome due to UPD or ICD.

They are actively preparing to initiate the CHAMPION study. Eligibility criteria are available on clinicaltrials.gov; additional details, including study locations, will be updated as they become available.

Read the letter: https://bit.ly/IONIS-CHAMPION-Letter
View study on clinicaltrials.gov: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07782827

31/08/2026

📚 Nowy rok szkolny już za chwilę! 💙
Mamy nadzieję, że wakacje upłynęły Wam spokojnie, że udało Wam się odpocząć, złapać oddech i nabrać nowej energii na kolejne miesiące. ☀️🌿
1 września rozpoczynamy nowy rok szkolny — pełen nowych wyzwań, spotkań, doświadczeń i małych oraz wielkich sukcesów.
Życzymy Wam, Drodzy Rodzice i Opiekunowie, dużo siły, cierpliwości i powodów do dumy. 💪❤️
A wszystkim naszym dzieciakom — samych dobrych dni, wielu sukcesów, radości z nauki i jak najwięcej powodów do uśmiechu! 😊
Niech ten rok szkolny będzie dla Was dobrym czasem — bezpiecznym, pełnym życzliwości, akceptacji i ludzi, którzy potrafią dostrzec w każdym dziecku jego wyjątkowość. 💙

Przypominamy, że w szkolnej codzienności pomocą dla rodziców/opiekunów oraz nauczycieli i terapeutów służy przygotowany przez fundację Dzienniczek! Pozwala on na przekazywanie najważniejszych informacji - takich jak nastrój, dieta, rodzaje zajęć, trudności w ciągu dnia, potrzebne zaopatrzenie na dzień następny i inne. Już dziś wydrukuj i spakuj do plecaka karty Dzienniczka! Plik do pobrania na naszej stronie internetowej: https://www.cureangelman.pl/zespol-angelmana-do-pobrania/

Dobrego startu w nowy rok szkolny! 🎒📖✨

10/08/2026

💙 Wszystko, co robimy, robimy dla Was. Dla naszej społeczności.

Każda konferencja, webinar, spotkanie, materiały edukacyjne, wsparcie rodzin, działania na rzecz badań nad zespołem Angelmana, rozmowy z naukowcami i lekarzami, reprezentowanie polskich rodzin na arenie międzynarodowej – to wszystko powstaje dzięki temu, że jesteście z nami.

Ale prawda jest też taka, że bez Was nie będziemy w stanie robić tego dalej.

FAST Poland jest niewielką fundacją, która nie prowadzi działalności komercyjnej i nie zarabia na swojej działalności. Utrzymujemy się wyłącznie z prywatnych darowizn od osób, którym bliska jest przyszłość naszych dzieci.

Każda przekazana złotówka ma znaczenie. 100% środków z prywatnych darowizn przeznaczamy na realizację celów statutowych Fundacji – na działania, które realnie wspierają osoby z zespołem Angelmana i ich rodziny oraz przybliżają nas do skutecznych terapii.

Jeśli cenicie to, co robimy, jeśli nasze działania są dla Was ważne, prosimy – wesprzyjcie nas. Nawet niewielka, regularna wpłata daje nam możliwość planowania kolejnych projektów i działania z myślą o przyszłości.

💙 Razem możemy zrobić znacznie więcej niż każdy z nas osobno.

➡️ Wesprzyj nas na Patronite:
https://patronite.pl/fast_poland

➡️ Możesz również przekazać darowiznę bezpośrednio na konto Fundacji:
https://www.cureangelman.pl/darowizna/

Dziękujemy, że jesteście z nami.
To dzięki Wam FAST Poland istnieje i może działać każdego dnia. 💙

28/07/2026

🧬 Kolejny ważny krok w badaniach nad terapiami dla zespołu Angelmana.

Oak Hill Bio ogłosiło włączenie pierwszego uczestnika do badania klinicznego BEACON. To bardzo istotny moment – każde rozpoczęte badanie przybliża nas do lepszego zrozumienia choroby i opracowania skutecznych terapii.

Jako FAST Poland z ogromnym zainteresowaniem śledzimy postępy wszystkich programów badawczych i będziemy na bieżąco przekazywać Wam najważniejsze informacje. Dziękujemy rodzinom, które decydują się na udział w badaniach klinicznych. To dzięki ich odwadze i zaangażowaniu oraz pracy badaczy, lekarzy i organizacji pacjenckich na całym świecie możliwy jest rozwój nowych metod leczenia.

💙 Gratulujemy całemu zespołowi Oak Hill Bio osiągnięcia tego ważnego etapu i trzymamy kciuki za pomyślny przebieg badania.

Jeśli chcecie dowiedzieć się więcej o badaniu BEACON, zachęcamy do zapoznania się z oryginalnym wpisem oraz odwiedzenia strony badania:
🌐 https://www.angelmanbeaconstudy.com/

“We are deeply grateful to the participant and family who chose to take this first step, as well as to the investigators, study teams, and patient organizations whose partnership has made this possible.” said Brenda Vincenzi, M.D., chief medical officer, Oak Hill Bio.

Read the community letter: https://bit.ly/OHB-July-2026

If you have questions about trial sites or participation, visit the BEACON study website: https://www.angelmanbeaconstudy.com/

21/07/2026

💙 Ważna wiadomość dla społeczności zespołu Angelmana!

Profesor Frances Arnold, laureatka Nagrody Nobla w dziedzinie chemii z 2018 roku, otrzymała grant FAST-TRAC na wykorzystanie swojej pionierskiej metody projektowania i udoskonalania enzymów w badaniach nad zespołem Angelmana.

Jej zespół będzie pracował nad specjalnymi enzymami, które pomogą tworzyć nowe, trwalsze cząsteczki, bardziej odporne na rozkład w organizmie. W przyszłości mogą one znaleźć zastosowanie w rozwoju terapii opartych na RNA i wesprzeć dalsze badania nad zespołem Angelmana.

To naprawdę ważny krok dla całej naszej społeczności.
🔗 Więcej informacji:
https://cureangelman.org/articles/frances-arnold-directed-evolution-angelman-syndrome-research

Big news for Angelman syndrome research!

Frances Arnold, PhD, winner of the 2018 Nobel Prize in Chemistry, has been awarded a new FAST-TRAC grant to bring her pioneering work in directed evolution to Angelman syndrome research.

Dr. Arnold's lab will engineer special enzymes that can build new molecules designed to resist breaking down in the body. These molecules could eventually become building blocks for future RNA-based therapies, building on the progress already underway in Angelman syndrome research.

This is a huge moment for our community. We are deeply grateful to Dr. Arnold for bringing her world-class expertise to this work, and to the community whose support drives moments exactly like this one, including Maddie's Mission Foundation and the Shaw Family, who made this grant possible. 💙

Read More: https://cureangelman.org/articles/frances-arnold-directed-evolution-angelman-syndrome-research