09/04/2026
Zachęcamy do zapoznania się z treścią artykułu 👇
Lek na SMA - nusinersen
Nusinersen jest pierwszą terapią przyczynową SMA zarejestrowaną w Unii Europejskiej w 2017 roku. Lek podawany jest dokanałowo i działa poprzez zwiększenie produkcji funkcjonalnego białka SMN z genu SMN2, kompensując deficyt wynikający z mutacji genu SMN1. Leczenie prowadzone jest w 39 ośrodkach neurologicznych w Polsce. – Lek pozwala organizmowi pacjenta wytworzyć odpowiednią ilość białka, które jest niezbędne do tego, żeby komórki nerwowe, a docelowo również mięśnie człowieka, mogły zachować swoją sprawność i siłę – wyjaśnia prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Terapia stosowana jest u pacjentów w różnym wieku i na różnych etapach zaawansowania choroby, co pozwala na ocenę jej efektów w szerokiej populacji chorych. – Decyzja refundacyjna z 2018 roku była przełomem, bo do tej pory rdzeniowy zanik mięśni był chorobą postępującą, a jedynym sposobem, żeby spowolnić SMA, była systematyczna rehabilitacja. Chorzy w Polsce otrzymali narzędzie do walki i okazało się, że leczenie jest bardzo skuteczne. W pierwszym roku wielu pacjentów otrzymało to leczenie – zwraca uwagę Dorota Raczek, prezeska Fundacji SMA. – Obecnie ponad 700 chorych w Polsce jest leczonych terapią dooponową.
Program lekowy SMA - jak bardzo nusinersen w ciągu 7. lat zmienił leczenie chorych w Polsce? Aktualnie trwa proces administracyjny Ministerstwa Zdrowia nad rozszerzeniem programu lekowego B.102 o wyższe dawki leku, na które czekają pacjenci.
