01/09/2026
📰 PUBLICATIE STUDIE
Aankondiging van een nieuwe publicatie, uitgevoerd door Khondrion, Radboud UMC en Harvard Medical School, Boston, in samenwerking met Clinical Outcome Solutions. De studie, gepubliceerd in Orphanet Journal of Rare Diseases, beschrijft de resultaten van diepte-interviews met volwassenen met m.3243A>G PMD. Deelnemers beschreven in hun eigen woorden hoe fysieke vermoeidheid, spierzwakte en andere symptomen hun dagelijks leven beïnvloeden, en hun inbreng heeft direct vorm gegeven aan de manier waarop we het effect van sonlicromanol meten.
Voor de mito-gemeenschap doet deze publicatie drie dingen.
🔸 Ten eerste geeft zij klinisch gestructureerde taal aan symptomen, waaronder mentale vermoeidheid, die voor anderen onzichtbaar kunnen zijn en moeilijk onder woorden te brengen, wat patiënten kan helpen hun ervaring duidelijker te beschrijven aan artsen, familie en werkgevers.
🔸Ten tweede draagt zij bij aan bredere erkenning van de werkelijke symptoomlast van m.3243A>G PMD, waaronder de gevolgen voor inspanning, dagelijkse activiteiten, werk en sociale participatie die deelnemers beschreven.
🔸 Ten derde, en meest direct, laat zij zien dat de eindpunten die in KHENERFIN worden gebruikt, de pivotale fase 3-studie met sonlicromanol, zijn gevormd door wat patiënten zelf als belangrijkst hebben aangegeven: fysieke vermoeidheid en functioneren van de onderste ledematen, waarbij mentale vermoeidheid als aanvullende dimensie wordt gemeten.
😴 “Vermoeidheid bij een mito is niet gewoon ‘moe zijn’.”
Lees het vraaggesprek met Khondrion ceo Jasper Levink over wat Mito-patiënten ervaren en waarom onderzoek precies dát moet meten
Khondrion ceo Jasper Levink vertelt meer over deze belangrijke studie op de Energy4All website: https://energy4all.nl/nieuws/onderzoek-vermoeidheid/
Khondrion: “Onderzoek zoals dit is alleen mogelijk dankzij patiënten die bereid zijn hun ervaring in zulk persoonlijk detail te delen, en dankzij het vertrouwen en de verbindingen die patiëntenorganisaties, zoals ook Stichting Energy4All, binnen de gemeenschap opbouwen.”
