17/06/2026
• Hoopvolle update! •
Vandaag gaf de Amerikaanse FDA alsnog akkoord aan uniQure om een aanvraag in te dienen bij de FDA om hun Huntington therapie toe te laten als behandeling.
De goede berichten van de trial eerder dit jaar werden bekritiseerd omdat de groep deelnemers nog klein is, en er geen groep is die een placebo geïnjecteerd kreeg. Als controle werd het verloop van de ziekte bij honderden geregistreerde Huntington patiënten als vergelijking gebruikt.
De groep was klein en daarmee klinisch niet relevant te noemen, want in een fase III (voor effectiviteit) nemen normaliter honderden deelnemers deel. Echter, de uniQure strategie met een injectie van een virus diep in de hersenen zelf is met een kleine groep gestart vanwege de intensieve behandeling (een operatie van 8 uur) en het risico dat bij bijwerkingen het niet stop te zetten is.
Maar de resultaten met zo'n 20 deelnemers zien er na 3 jaar gunstig uit, en geven nu alsnog reden voor de FDA om toch een toelatingsverzoek mogelijk te maken.
En zo zijn we dichterbij de eerste behandeling voor Huntington ooit, en wordt deze therapie ook mogelijk in Europa - al zal de complexiteit van de toediening bij patiënten nog een belemmering kunnen zijn voor veel ziekenhuizen.
Ook is het hoopvol voor de vele andere trials die lopen, en zo leren van de route van uniQure!
