10/09/2021
La terapia génica AAV5-RPGR para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X invierte la progresión natural de la enfermedad.
MeiraGTx Holdings ha anunciado nuevos datos de sujetos tratados en la fase 1/2 de escalada de dosis del estudio MGT009 que indican que AAV5-RPGR, una terapia génica en investigación en desarrollo para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP), invierte el curso de la progresión de la enfermedad cuando la función de la retina evaluada 12 meses después del tratamiento con AAV5-RPGR se compara con la función de la retina en estos mismos sujetos hasta 48 meses antes del tratamiento.
Conclusiones:
- Las cohortes de dosis bajas e intermedias (n=6) lograron mejoras significativas en la movilidad visual a niveles de luz bajos.
- Las cohortes de dosis bajas e intermedias lograron mejoras clínicamente significativas en la sensibilidad de la retina, evidentes en múltiples métricas (sensibilidad media, volumétrica y puntual) y modalidades (perimetría estática de campo completo y microperimetría).
- En las cohortes de dosis bajas (n=3) e intermedias (n=4), 6/7 sujetos demostraron una mejora o estabilidad en la sensibilidad de la retina en el ojo tratado.
- Se observaron señales de eficacia en la primera evaluación posterior al tratamiento, a los 3 meses, y las mejoras se mantuvieron o aumentaron a los 9 meses.
- Los datos de seguridad obtenidos hasta la fecha sugieren que el AAV5-RPGR es generalmente seguro y bien tolerado, la mayoría de los eventos adversos se anticiparon debido al procedimiento quirúrgico.
- Dadas las sólidas señales de seguridad y eficacia observadas, estas dosis se están explorando más a fondo con análisis en puntos temporales de datos adicionales en la fase de ampliación de dosis aleatoria y controlada del estudio en curso.
Más información:
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Nuevos datos: La terapia génica AAV5-RPGR para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X invierte la progresión natural de la enfermedad.