日本肺胞蛋白症患者会

19/10/2026

肺胞蛋白症（PAP）世界最新情報
2026年10月18日（日）｜前回10月11日からの新着
今回は、自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）の治療薬開発に関する重要な更新を2件確認しました。
特に注目したいのは、米国CHEST 2026で発表されるモルグラモスチムの新たな解析です。
★★★★★ ① モルグラモスチム：軽症患者への治療効果を新たに解析
発表：2026年10月12日／米国Savara社
Savara社は、10月18～21日に米国アリゾナ州で開催されるCHEST 2026において、吸入GM-CSF製剤モルグラモスチムの臨床試験データを発表すると公表しました。
今回、特に重要なのは次の2つの発表です。
発表日（米国現地時間） 研究内容 注目点
10月20日 IMPALA-2試験の長期有効性・安全性 長期間使用した場合の治療効果と安全性
10月21日 IMPALA試験の新たな解析 肺拡散能の障害が軽い患者への治療効果

発表者はいずれもBruce C. Trapnell教授です。
10月20日の長期成績は既存データの再発表ですが、10月21日の軽度拡散障害患者に関する解析は、新たに注目すべき研究内容です。investors.savarapharma.com
Savara社・10月12日公式発表
患者会として注目する理由
これまでの治療では、呼吸機能の低下や症状が進行した患者への対応が大きな課題でした。
今回の解析によって、比較的軽症の段階から薬物治療を行う意義について、新たな知見が得られる可能性があります。
ただし、現時点では発表予定が公表された段階であり、軽症患者に対する有効性が新たに証明されたわけではありません。
また、モルグラモスチムは米国で承認審査中であり、まだ承認されていません。Savara Inc.
★★★★ ② 米国：モルグラモスチムの早期アクセス施設が拡大
治験登録更新：2026年10月13日
米国の臨床試験登録情報で、モルグラモスチムのExpanded Access Program（拡大アクセス制度）に、新たに2施設が追加されました。
項目 内容
登録番号 NCT06546098
対象疾患 自己免疫性肺胞蛋白症
対象年齢 18歳以上
新規追加施設 University of Virginia Health、UW Medicine
実施施設数 9施設から11施設へ拡大
更新日 2026年10月13日

Expanded Accessは、通常の治験とは異なり、一定の条件のもとで未承認薬へのアクセスを認める仕組みです。
今回の施設追加は、米国内で治療を受ける機会が広がったことを意味します。ただし、日本国内の患者がこの制度を直接利用できるという発表ではありません。 ClinicalTrials.gg
ClinicalTrials.gov・NCT06546098
今週の総括
① 患者会代表として注目すべき点
10月21日の軽症患者に関する解析が最重要です。
日本ではサルグマリン吸入療法が既に使用されていますが、海外で治療開始時期や軽症患者への効果に関する知見が蓄積されれば、患者への情報提供にも役立ちます。
② 患者への影響
今回の情報によって、直ちに日本の治療方針が変わるわけではありません。
しかし、軽症段階からの治療効果や長期安全性に関する研究が進むことは、今後の治療選択肢を考えるうえで重要です。
③ 今後注目すべき研究・治験
時期 注目事項
10月20日 CHEST 2026：IMPALA-2長期成績
10月21日 CHEST 2026：軽症患者に関する新規解析
11月22日 米国FDA：モルグラモスチムの承認審査目標日
11月以降 日本：NPC-26増量投与試験の開始状況

FDAの11月22日は審査目標日であり、承認が保証された日付ではありません

13/10/2026

PAP世界最新情報｜2026年10月11日
調査対象：10月4日～11日
今週は、続発性肺胞蛋白症（sPAP）の診断と薬剤との関連について、注目すべき症例報告が2件ありました。
いずれも単一症例の報告であり、治療方針や薬剤の安全性評価を直ちに変更するものではありません。
① 10月9日：間質性肺疾患と誤認された続発性PAPの剖検報告
日本の研究者による症例報告が医学誌『Medicine』に掲載されました。
成人Still病に伴う間質性肺疾患を有する68歳女性で、免疫抑制療法中に呼吸状態が悪化しました。
注目点は、抗GM-CSF抗体が陰性で、気管支鏡検査でもPAPと診断できなかったことです。
KL-6が19,333 U/mLまで上昇し、最終的に剖検で続発性PAPと骨髄異形成症候群が確認されました。
既存の間質性肺疾患の悪化と判断されていたため、生前のPAP診断が困難だった症例です。Life Science Network
原著論文（PubMed）
② 10月4日：新しいGVHD治療薬と続発性PAPの関連を報告
『American Journal of Hematology』に、造血幹細胞移植後の慢性GVHDに対して複数の免疫調節薬を使用していた患者の症例が掲載されました。
新しい治療薬アキサチリマブ（axatilimab）の投与歴がある患者に続発性PAPが発症し、著者らは薬剤との関連を検討しています。
アキサチリマブとの因果関係は確立されていません。 複数の免疫調節薬が併用されていたため、原因を一剤に特定できない点に注意が必要です。Wiley Online Library
原著論文（American Journal of Hematology）

28/09/2026

★★★ PAPを「肺胞マクロファージの脂質代謝異常」と捉える新レビュー
9月17日、Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology に “Pulmonary Alveolar Proteinosis: Rethinking Surfactant Homeostasis Through Alveolar Macrophage Lipid-Handling Dysfunction” がオンライン掲載されました（PMID: 42751788）。PubMed
PubMed・PMID 42751788
従来の「GM-CSF自己抗体→GM-CSFシグナル阻害→肺胞マクロファージ機能障害」という理解をさらに掘り下げ、コレステロール排出（cholesterol efflux）や脂質処理障害そのものを治療標的にできないかという方向を整理しています。

28/09/2026

★★★★ PAP 7,729例をまとめた大規模スコーピングレビュー
9月24日、Respiratory Research に 「Clinical characteristics, diagnostic approaches, and management of pulmonary alveolar proteinosis: a scoping review」 が公開されました。785研究、計7,729例を整理したかなり大きなレビューです。スプリンガーリンク
Respiratory Research 論文全文（Open Access）
治療情報が得られた2,909例では、全肺洗浄（WLL）が1,928例（66.3%）、GM-CSF療法が232例（8.0%）でした。一方、著者らは既存研究の93.9%が記述的研究で、診断法・疾患分類・評価方法が十分標準化されていないことを重要な課題として指摘しています。スプリンガーリンク
ここは患者会にも意味があります。「世界にはかなり症例が蓄積されているが、同じ物差しで治療効果や重症度を比較できるデータはまだ不足している」という現在地がよく分かります。
https://link.springer.com/article/10.1186/s12931-026-03925-7?utm_source=chatgpt.com

21/09/2026

田澤先生の論文
「自己免疫性肺胞蛋白症に対する吸入顆粒球マクロファージコロニー刺激因子：病因から臨床実践まで」[Respir Investig 64/5 (2026) 101486] の訂正。
田澤R.

Autoimmune pulmonary alveolar proteinosis (aPAP) is a rare, diffuse lung disease characterized by surfactant accumulation in the alveoli, leading to impaired gas exchange and progressive respiratory insufficiency. It is caused by neutralizing autoantibodies against granulocyte-macrophage colony-stim...

31/08/2026

○新企画
AIに補助してもいらがなら、情報発信

PAP世界最新情報｜2026年8月30日

PubMed・ClinicalTrials.gov・ERS・企業発表・FDA/EMA関連まで確認しました。今週は1件、患者会として押さえておきたい新着があります。 新規承認、新たな重大安全性情報、新規PAP治験の開始などは確認できませんでした。

★★★★ ERS 2026でIMPALA-2「長期投与データ」を発表へ

8月24日、Savaraが9月5～9日にバルセロナで開催されるERS Congress 2026で、aPAPに対する吸入molgramostim（MOLBREEVI）のIMPALA-2試験について、1題の口演＋2題のポスター発表を行うと発表しました。

一番重要なのは、9月6日の口演です。

「IMPALA-2 Phase 3試験のオープンラベル期間における長期有効性・安全性」がBruce Trapnell先生から発表されます。企業発表では、オープンラベル期間の最初の48週間まで効果の持続が確認されたとしています。つまり、これまでの「48週間の無作為化比較試験」の先を見た長期投与データが出てくることになります。

さらに同日、

運動能力・歩行距離・運動継続時間
KL-6、CYFRA21-1、LDHなどのバイオマーカー

についてIMPALA-2の追加解析が発表されます。バイオマーカー発表の演者は井上義一先生です。

また同日夕方には「Autoimmune PAP: From Disease Mechanisms to Clinical Management」というaPAP専門シンポジウムも開催され、Cormac McCarthy、Ilaria Campo、Marcel Veltkamp、Stéphane Jouneau各先生らが参加予定です。

① 患者会代表として注目すべき点

今回もっとも重要なのは**「長く吸い続けた場合、本当に効果が続くのか」**です。

患者さんにとって、24週や48週時点の改善だけでなく、長期投与で肺機能・QOLが維持されるのか、安全性に新しい問題が出ないのかは非常に重要です。

9月6日の長期データは、次回のPAP勉強会でも取り上げる価値が高いと思います。

② 患者への影響

現時点では、今回の発表予定によって治療方法がすぐ変更されるわけではありません。

ただ、長期データが良好なら、吸入GM-CSF療法について患者さんが気にする、

「どのくらい続けるのか」「止めたらどうなるのか」「長期間使って安全なのか」

という疑問へのエビデンスが一段増えることになります。

③ 今後注目すべき研究・治験

次のチェックポイントはかなり明確です。

9月6日：ERSでIMPALA-2長期データ発表
→ 2026年Q4：英国MHRAのMOLBREEVI審査結果見込み
→ 11月22日：米FDAのPDUFA審査期限
→ 2027年Q1：EMA審査結果見込み

という流れです。FDA審査期限が11月22日であること、EMA・MHRAでも審査中であることはSavaraの8月11日時点の公式発表でも維持されています。

なお、小児aPAPを対象としたmolgramostim試験（NCT06431776）は現在もRecruitingで、6～18歳、予定5例、48週間投与という内容に大きな新規変更は確認できませんでした。

29/05/2026

近々、会員向けにzoomを使用した「井戸端会議」の案内を配信します。
日程等ご確認をお願いします。