AIRETT - ASSOCIAZIONE ITALIANA SINDROME DI RETT

10/08/2026

24/07/2026

👉 È online il programma provvisorio del 🧬🔬Convegno AIRETT 2026: giornate di approfondimento, confronto e condivisione sui temi più importanti dedicati alla Sindrome di Rett, con il contributo di esperti, ricercatori, professionisti e famiglie.

Scopri tutti gli interventi e preparati a vivere un’occasione preziosa per conoscere, incontrarsi e guardare insieme al futuro.

↘️ https://www.airett.it/convegno-nazionale-airett5-6-e-7-novembre-2026/

15/07/2026

Sono loro ad insegnarci che tutto è possibile e che la scuola coadiuvata da Airett può fare la differenza!
Grazie ragazze, siete meravigliose 💚

06/07/2026

Da 36 anni, l’Associazione Italiana Rett (AIRett) si dedica con passione e competenza alla sindrome di Rett, una malattia rara che colpisce principalmente le bambine. L’associazione è un punto di riferimento per le famiglie, offrendo supporto e assistenza a chi vive quotidianamente le difficoltà legate a questa condizione. Cristiana Mantovani, rappresentante di AIRett, ha sottolineato l’importanza della ricerca applicata e dell’attenzione dedicata al miglioramento della qualità della vita delle ragazze affette da questa sindrome. L’obiettivo primario di AIRett è quello di raccogliere dati e sviluppare progetti che possano realmente contribuire a una vita migliore per queste giovani.

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L'Associazione Italiana Rett (AIRett) si dedica da 36 anni alla sindrome di Rett, offrendo supporto e assistenza alle famiglie e lavorando per migliorare la qualità della vita delle bambine attraverso progetti di ricerca e strumenti di comunicazione innovativi. Cristiana Mantovani sottolinea l'impo...

02/07/2026

SINDROME DI RETT: clinici e associazioni a confronto sui contenuti del Libro Bianco.

Sui canali web e social di Adnkronos - Associazioni e clinici a confronto sui contenuti del Libro bianco

29/06/2026

Riceviamo da Acadia e pubblichiamo💚

29/06/2026

Riceviamo da Acadia Pharmaceuticals e pubblichiamo💚

26/06/2026

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Il 25 giugno 2026, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), a seguito di una procedura di riesame, ha espresso un parere positivo in merito alla concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale Daybu, destinato al trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett.

Il richiedente per questo medicinale è Acadia Pharmaceuticals (Netherlands) B.V.

Daybu sarà disponibile come soluzione orale da 200 mg/ml. Il principio attivo di Daybu è la trofinetide, che appartiene al gruppo degli altri farmaci del sistema nervoso (codice ATC: N07XX24). La trofinetide è un analogo sintetico del tripeptide N-terminale del fattore di crescita insulino-simile 1. Il suo meccanismo d'azione nel trattamento della sindrome di Rett non è completamente noto.

I benefici di Daybu si basano principalmente sullo studio cardine 003, uno studio controllato con placebo della durata di 12 settimane. Sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi negli endpoint co-primari e secondari chiave. È stata dimostrata l'efficacia del farmaco sugli aspetti comportamentali della sindrome di Rett e sulla scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I). Sebbene l'entità dell'effetto sia stata modesta, la sua rilevanza clinica è stata considerata accettabile sulla base della totalità dei dati. Gli effetti indesiderati più comuni di Daybu includono diarrea, vomito e perdita di peso.

L'indicazione completa è:
Daybu è indicato per il trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 5 anni.

Daybu deve essere prescritto da medici esperti nel trattamento della sindrome di Rett.
Le raccomandazioni dettagliate per l'uso di questo prodotto saranno descritte nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), che sarà pubblicato sul sito web dell'EMA in tutte le lingue ufficiali dell'Unione Europea dopo che l'autorizzazione all'immissione in commercio sarà stata concessa dalla Commissione Europea.

Nota: Questo prodotto è stato designato come medicinale orfano durante la sua fase di sviluppo. L'EMA esaminerà ora le informazioni disponibili fino ad oggi per determinare se la designazione di medicinale orfano possa essere mantenuta.

NEI PROSSIMI GIORNI PUBBLICHEREMO LA LETTERA UFFICIALE DI ACADIA

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/daybu

22/06/2026

A fine dicembre lo avevamo anticipato come una promessa...
È una grande gioia aprire già da ora le iscrizioni al Convegno Airett 2026 perché ci rivedremo di persona dopo un tempo che ci ha interrogato su tanti temi tra ricerca, cura e necessità di condividere storie ed emozioni.
Saranno i nostri giorni insieme con novità importanti e relatori preziosi in una location che ci avvolgerà di bellezza.
Con voi aspettiamo soprattutto i nostri “Occhi Belli” che sono essenza e forza dell’impegno quotidiano.
A presto!
Cristiana Mantovani

convegno rett

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