12/06/2026
12 giugno 2026:
"Neurosense e Health Canada discutono del percorso di approvazione di PrimeC*
Neurosense Therapeutics ha dichiarato di aver tenuto di recente un incontro “costruttivo” con Health Canada per discutere i possibili percorsi normativi relativi a PrimeC, la sua terapia orale sperimentale per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
L'incontro si è concentrato sulla strategia proposta dall'azienda per la presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (NDS) e sui dati clinici, relativi ai biomarcatori e agli esiti a lungo termine a sostegno di una potenziale richiesta di autorizzazione per PrimeC, ha dichiarato Neurosense in un documento depositato presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti.
Neurosense ha presentato ulteriori dati richiesti da Health Canada a sostegno di una futura domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (NDS), che l'azienda intende portare avanti attraverso il percorso canadese denominato «Notice of Compliance with Conditions», un meccanismo concepito per facilitare un accesso anticipato a terapie promettenti volte a soddisfare gravi esigenze mediche non soddisfatte. L'azienda ha dichiarato di aspettarsi una risposta ufficiale da parte dell'agenzia nel terzo trimestre di quest'anno.
La SLA è causata dalla progressiva perdita dei motoneuroni, le cellule nervose responsabili del controllo dei movimenti muscolari. Man mano che queste cellule muoiono, i pazienti manifestano un progressivo aggravamento della debolezza muscolare e una crescente difficoltà nello svolgere attività quali camminare, parlare, deglutire e respirare. Sebbene le terapie approvate per la SLA possano aiutare a rallentare la progressione della malattia e a gestirne i sintomi, permane la necessità di trattamenti più efficaci.
PrimeC è una compressa a rilascio prolungato che contiene una combinazione fissa di ciprofloxacina, un antibiotico, e celecoxib, un farmaco antinfiammatorio, entrambi già approvati per altre indicazioni. Si prevede che il trattamento rallenti la progressione della malattia agendo sull'infiammazione e su altri percorsi biologici che si ritiene siano alla base della SLA.
I dati della sperimentazione sono promettenti
Neurosense intende richiedere l'approvazione accelerata di PrimeC in Canada sulla base dei risultati dello studio di fase 2b PARADIGM (NCT05357950), che ha coinvolto 68 adulti affetti da SLA. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere PrimeC o un placebo ogni giorno per sei mesi, in aggiunta alle terapie standard per la SLA. Al termine dello studio principale, i pazienti hanno potuto partecipare a un'estensione di un anno in aperto, durante la quale tutti hanno ricevuto PrimeC.
I risultati della parte dello studio condotta in confronto con il placebo hanno mostrato che i pazienti trattati con PrimeC tendevano a presentare una progressione più lenta della malattia, misurata con la scala di valutazione funzionale SLA (ALSFRS-R), rispetto a quelli trattati con il placebo, ma la differenza non era statisticamente significativa.
Nelle analisi per sottogruppi, tuttavia, i ricercatori hanno riscontrato che i partecipanti che hanno seguito rigorosamente il protocollo dello studio hanno registrato una riduzione significativa, pari al 37,4%, della progressione della malattia rispetto al gruppo trattato con placebo.
I dati a lungo termine relativi allo studio principale e allo studio di estensione hanno continuato a confermare la superiorità di PrimeC rispetto al placebo. Ad esempio, i pazienti che hanno assunto PrimeC per un anno intero hanno registrato un tasso di sopravvivenza superiore del 43% rispetto a quelli che hanno iniziato con il placebo e sono passati a PrimeC dopo sei mesi.
Dopo 18 mesi di follow-up, la sopravvivenza mediana stimata per i pazienti che hanno continuato ad assumere PrimeC è stata di 36,3 mesi, mentre quella dei pazienti inizialmente assegnati al placebo è stata di 21,4 mesi. Ciò ha rappresentato una riduzione del rischio di morte del 65%.
Neurosense si sta inoltre preparando a lanciare lo studio di fase 3 PARAGON a sostegno di una domanda di autorizzazione da presentare alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e, qualora venisse concessa un'approvazione condizionata, potenzialmente anche di un'approvazione definitiva in Canada.
La FDA, dopo aver espresso un parere positivo sulla struttura dello studio, ha autorizzato Neurosense ad avviare lo studio PARAGON alla fine dello scorso anno. Lo studio prevede di arruolare circa 300 pazienti affetti da SLA negli Stati Uniti e in Europa. I partecipanti riceveranno PrimeC o un placebo per un anno, dopodiché tutti riceveranno PrimeC nell’ambito di un’estensione in aperto."
*Tradotto dall'originale:
Lobo, A. (12 giugno 2026). ALS News Today:
Neurosense, Health Canada discuss approval path for PrimeC, recuperato da:
Neurosense said it had a "constructive" meeting with Health Canada on potential regulatory pathways for PrimeC in ALS.
