02/06/2026
Le terapie geniche in sviluppo per la sindrome di Rett mirano ad aumentare l'attività MECP2, ma trovare la giusta dose è stata una sfida importante. I ricercatori hanno lavorato a lungo presupposto che alzare troppo i livelli MECP2 potrebbe essere dannoso: https://bit.ly/3RCsvHG
Un nuovo studio suggerisce che le cellule nervose mature potrebbero essere più tolleranti rispetto all'aumento dei livelli di MeCP2 di quanto si pensasse. Mentre questi risultati sono ancora preclinici e sono necessarie ulteriori ricerche, potrebbero aiutare a informare il futuro sviluppo della terapia genica e le strategie di dosaggio della sindrome di .
fonte: Rett Syndrome News