FONDAZIONE TELETHON

08/10/2026

Una diagnosi rarissima e tante domande ancora senza risposta. Ma anche la scelta di non fermarsi. 💙

Quando Olivia riceve la diagnosi, i suoi genitori Giovanna e Brad decidono di trasformare l’incertezza in qualcosa di concreto: cercare, creare connessioni, mettere in contatto famiglie e ricercatori. 🔬🌍

Perché quando le conoscenze sono ancora poche, fare rete può essere il primo passo per costruirne di nuove. ✨

Con Diamo AIR alle storie vogliamo dare spazio a esperienze come quella di Olivia e della sua famiglia, raccontando la vita oltre la malattia: le scelte, i desideri, le sfide e le conquiste di ogni giorno.

👉 Leggi la storia: https://www.fondazionetelethon.it/storie-e-news/storie/pazienti/la-forza-silenziosa-di-giovanna/

01/10/2026

Lei è Maurizia. È una bambina dolcissima e socievole. Ama andare al parco, i libri e il mare. Ci sono tante piccole cose che la fanno sorridere e soprattutto, non smette mai di provarci. Viverla è una gioia!

La delezione 2q23.1, o MAND, ha portato nella sua vita un ritardo del neurosviluppo, un grave disturbo del linguaggio, difficoltà comportamentali ed epilessia.

Ma Maurizia ce la mette tutta, ogni giorno, tra terapie, conquiste e piccoli grandi traguardi.

E noi siamo infinitamente orgogliosi di lei.

Condividere la sua storia significa sperare di trovare altre famiglie che vivono un percorso simile, conoscerci, sostenerci e costruire insieme una rete che oggi è ancora troppo fragile e di cui abbiamo tanto bisogno. ❤️

Aiutiamo i genitori di Maurizia!

01/10/2026

Un riconoscimento che ci rende particolarmente orgogliosi.
Fondazione Telethon è tra i vincitori dei “Rare Impact Awards” 2026, i riconoscimenti con cui la National Organization for Rare Disorders, Inc. (NORD) celebra ogni anno persone e organizzazioni che contribuiscono a migliorare la vita delle persone con malattie rare attraverso la ricerca, l’innovazione e l’impegno per i pazienti.
NORD è un’organizzazione non profit indipendente statunitense che da oltre 40 anni dà voce alle persone con malattie rare e alle loro famiglie, lavorando per rispondere alle loro esigenze in ambito di assistenza, ricerca e politiche sanitarie.
Nella categoria “Industry Innovators”, Fondazione Telethon è stata premiata per Waskyra®, la prima terapia genica approvata dalla FDA per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara immunodeficienza genetica. Un traguardo storico: Waskyra® è infatti la prima terapia genica approvata negli Stati Uniti sviluppata e portata fino al paziente da un’organizzazione non profit.
Grazie a NORD per questo importante riconoscimento e a tutte le persone che hanno contribuito a rendere possibile questo risultato.

30/09/2026

🧬 Una terapia nata dalla ricerca può cambiare la vita delle persone solo quando arriva ai pazienti.
Per questo siamo orgogliosi di annunciare un importante traguardo: l' UCSF Benioff Children's Hospitals a San Francisco è il primo Qualified Treatment Center negli Stati Uniti autorizzato a somministrare WASKYRA®, la terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS).
Approvata dalla FDA nel dicembre 2025, WASKYRA® è la prima terapia genica disponibile per questa grave immunodeficienza ultra-rara e potenzialmente letale. È inoltre la prima terapia avanzata a essere commercializzata interamente attraverso una collaborazione non profit, grazie alla partnership tra Fondazione Telethon e Orphan Therapies.
L'attivazione del centro rappresenta il primo passo verso la creazione di una rete di strutture altamente specializzate negli Stati Uniti, con l'obiettivo di garantire ai pazienti l'accesso a questa importante opportunità terapeutica.
Perché la ricerca raggiunge davvero il suo traguardo solo quando incontra chi ne ha bisogno.
👉 Leggi la notizia completa:

28/09/2026

💙 Si è conclusa ieri, nello scenario del Parco degli Acquedotti, la Walk of Life di Roma, l’evento di raccolta fondi promosso da Fondazione Telethon.

🫶 Il nostro grazie più sincero va a tutti i coordinatori e i volontari e le associazioni, che con entusiasmo, disponibilità e passione hanno reso possibile questa iniziativa; ai partner, che hanno scelto di sostenere concretamente il valore della ricerca; alle istituzioni, per la vicinanza e la collaborazione; e a tutte le famiglie, gli amici, i sostenitori e i cittadini che hanno partecipato, contribuendo a rendere speciale questa giornata.

💪 Ogni presenza ha contato. Ogni passo ha portato con sé attenzione, consapevolezza e fiducia nel futuro. È questa la forza della Walk of Life.

Per saperne di più leggi la news ✨

Si è conclusa ieri, nello scenario del Parco degli Acquedotti, la Walk of Life di Roma, l’evento di raccolta fondi promosso da Fondazione Telethon.

28/09/2026

Come nasce una buona domanda di ricerca? Che cosa succede quando un esperimento dà un risultato inatteso? E quanto è difficile abbandonare un’ipotesi sulla quale si è lavorato a lungo? A Trieste Next, ne abbiamo parlato con i ricercatori di Fondazione Telethon Andrea Ditadi e Emiliano Biasini, in un dialogo che ci ha portati dietro le quinte della ricerca, là dove curiosità, immaginazione e rigore si confrontano continuamente con il responso dei dati.

Nei tre giorni del festival abbiamo anche invitato ragazze, ragazzi e visitatori sulle domande scientifiche, sociali e bioetiche che accompagnano il progresso della ricerca e a scoprire più da vicino la terapia genica.

Talk, attività e occasioni di dialogo diverse, ma con un obiettivo comune: offrire alle persone strumenti per conoscere il lavoro della Fondazione e per comprendere la scienza, discuterne in modo informato e partecipare consapevolmente alle scelte che riguardano tutti noi. Perché solo attraverso conoscenza, trasparenza e dialogo si può costruire fiducia nella scienza.

Grazie a tutte le persone che sono passate a trovarci, hanno partecipato alle attività, fatto domande e condiviso con noi idee e dubbi.

27/09/2026

☀️ Due giornate meravigliose al Parco degli Acquedotti di Roma!

Sole, sorrisi, energia e tanta voglia di stare insieme. 🌻

Abbiamo condiviso emozioni, soddisfazione e il senso di una comunità che cammina nella stessa direzione, con fiducia nel futuro e nella ricerca.

Grazie di cuore a tutte e tutti voi che avete reso speciale la Walk of Life di Roma e avete scelto di esserci al fianco di Fondazione Telethon.

Insieme, un passo alla volta, continuiamo a costruire futuro. 🩵

26/09/2026

🌿 Ti aspettiamo al Parco degli Acquedotti!

La Walk of Life di Roma apre le sue porte a tutti per una giornata di incontri, attività e condivisione.

Vieni a trovarci con la tua famiglia, i tuoi amici o semplicemente con la voglia di passare una bella giornata insieme a noi.

Perché ogni presenza conta 🩵

23/09/2026

Per Filiberto l’obiettivo era semplice e allo stesso tempo enorme: essere autonomo.

✨ Con determinazione, impegno e il supporto delle persone che gli sono accanto, ha conquistato passo dopo passo una maggiore indipendenza, trasformando desideri che sembravano lontani in obiettivi raggiungibili.

Diamo AIR alle storie è il progetto con cui raccontiamo la vita, i sogni e le conquiste delle persone con una malattia genetica rara, perché ogni percorso merita di essere ascoltato.

❤️ Leggi la storia di Filiberto: https://www.fondazionetelethon.it/storie-e-news/storie/pazienti/filiberto-e-il-futuro-che-prende-forma/

18/09/2026

La Walk of Life di Roma si avvicina e l'energia è già nell'aria! 💙👩‍🦽🏃‍♂️

Sabato 19 settembre, nell'ambito dell'evento "Club Day" di Decathlon, troverete i volontari di Fondazione Telethon presso i punti vendita Decathlon Roma Ostiense e Decathlon Tor Vergata, pronti a raccontarvi tutto sulla Walk of Life e a consegnarvi pacco gara e maglietta ufficiale per essere protagonisti dell'evento! ✨

Sarà l'occasione perfetta per scoprire da vicino un appuntamento che unisce sport, divertimento e solidarietà, con un obiettivo speciale: sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare.

👉 Passate a trovarci, fate il primo passo insieme a noi e iniziate a vivere l'emozione della Walk of Life.

Grazie a Decathlon Italia per la preziosa ospitalità 💙