13/11/2023
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📣 Sionna Therapeutics è l’azienda americana che ha acquisito in licenza esclusiva il composto ARN23765 sviluppato da Task Force for Cystic Fibrosis, da cui ha ottenuto un derivato, SION-676, con caratteristiche favorevoli come farmaco.
Nato nel 2014 dalla collaborazione fra il Laboratorio di Genetica Medica dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova, storicamente esperto nella farmacologia di CFTR e nell’high throughput screening con il prof. Luis Galietta e la dott.ssa Nicoletta Pedemonte, e l’Istituto Italiano di Tecnologia di Genova, all’avanguardia nel campo della scoperta di farmaci innovativi, con il dott. Tiziano Bandiera, Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF) si proponeva di individuare nuovi correttori della proteina CFTR, più efficaci di quelli allora esistenti.
📍Dopo 7 anni di studi, TFCF pone le basi per lo sviluppo di un composto particolarmente potente nel recuperare la funzionalità di CFTR mutata, ARN23765, che nel 2021 viene preso in licenza da Sionna Therapeutics con l’obiettivo di continuare gli studi preclinici e valutare se possedesse tutte le caratteristiche per poter avviare la sperimentazione nell'uomo, anche in combinazione con altri farmaci modulatori. Alla luce dei risultati dei nuovi studi su ARN23765, e attingendo ai dati prodotti dal team TFCF, Sionna è arrivata al composto SION-676, che è stato recentemente nominato come candidato allo sviluppo, concentrando in sé una buona attività farmacologica.
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