In particolare l’Associazione si propone di:
• diffondere informazioni tra le famiglie ove vi siano persone colpite dalla Niemann Pick, Gangliosidosi ed altre malattie affini;
• fare informazione per sensibilizzare l’opinione pubblica e renderla consapevole di queste malattie e dei problemi da esse derivanti;
• sensibilizzare i medici, affinché arrivino il più precocemente possibile al
l’eventuale sospetto e diagnosi delle patologie suddette;
• rapportarsi con i centri di riferimento;
• individuare strutture, istituzioni, enti o altro, in grado di aiutare fattivamente a trovare soluzioni per migliorare la qualità della vita dei pazienti e dei familiari, sia per gli aspetti sanitari sia per quelli sociali;
• promuovere qualsiasi tipo di ricerca medico scientifica sia in Italia sia all’estero
• favorire incontri tra genitori, familiari dei pazienti, medici, operatori sociali, operatori scolastici;
• stabilire rapporti con altre associazioni, organizzazioni di volontariato, che abbiano lo scopo di partecipare e aiutare in campo sociale e sanitario. Per il raggiungimento dei suddetti obiettivi:
• partecipa e organizza convegni sia a livello nazionale che internazionale;
• ha pubblicato il libro (unico al mondo) "La malattia di Niemann Pick – Aspetti biologici, clinici e psicologici" distribuito gratuitamente in tutta Italia presso gli studi di medici di medicina generale, pediatri di libera scelta e specialisti delle discipline afferenti le patologie rare;
• elabora progetti per il perseguimento delle attività istituzionali;
• svolge attività di ricerca fondi impiegando diversi canali: pubbliche relazioni, eventi e iniziative di solidarietà;
• sostiene la ricerca e lo sviluppo della conoscenza in materia tramite master e borse di studio al fine di formare operatori professionali attraverso un percorso scientifico mirato alle problematiche specifiche delle malattie rare;
• promuove incontri tra le famiglie con la formula soggiorno-studio, favorendo sia la condivisione delle esperienze, che l'interazione con medici e specialisti che hanno in cura i loro congiunti;
• organizza corsi di formazione per la gestione domiciliare del paziente, pensati per offrire l'opportunità alle famiglie di arricchire le loro conoscenze al fine di poter affrontare al meglio la quotidiana realtà della malattia;
• si occupa di far fronte alle esigenze economiche delle famiglie più indigenti;
• finanzia progetti di ricerca al fine di poter giungere a soluzioni terapeutiche.
