Associazione Italiana Niemann Pick Onlus

31/10/2026

📌🤝🎊Grandi notizie per la comunità NPC, Cyclo Therapeutics, Inc. ha annunciato la presentazione della richiesta per il nuovo farmaco Trappsol Cyclo (remibetadex)per il trattamento della malattia di Niemann Pick Tipo C. Per maggiori info visita il nostro sito 👉

CYCLO THERAPEUTICS: presentata alla FDA domanda di autorizzazione per Trappsol® Cyclo™ 29 ottobre 2026. Dopo la pubblicazione, il 30 settembre scorso, dei risultati principali dello studio di Fase 3 TransportNPC™, arriva un nuovo e importante aggiornamento nel percorso di sviluppo di Trappsol®...

25/10/2026

🦋💙In occasione del mese sulla consapevolezza della Niemann-Pick!✨🔆

On NPC Awareness Day, Zevra stands with the individuals and families living with Niemann-Pick disease type C.

We recognize their strength, resilience, and voices, and reaffirm our commitment to listening, learning, and supporting the NPC community.

Together, we remain committed to making a meaningful difference for patients and families.

23/10/2026

🦋💙In occasione del mese sulla consapevolezza della Niemann-Pick!✨🔆

Our team at the CNS Annual Meeting in Montreal is lighting a candle as part of the Global Wave of Light to honor the patients and families living with Niemann-Pick disease.

National Niemann-Pick Disease Foundation, Inc.

22/10/2026

Grazie al nostro vicepresidente Andrea Paoli e a sua moglie, per questa preziosa testimonianza!

19/10/2026

🦋💙19 ottobre-Giornata mondiale della malattia di Niemann-Pick💙

Oggi ci uniamo alla comunità internazionaleINPDA International Niemann-Pick Disease Alliance per dare voce a persone e famiglie che affrontano una malattia rara, complessa e poco conosciuta.

La malattia di Niemann-Pick è una patologia metabolica ereditaria che può interessare diversi organi e sistemi. Per chi ne è colpito, ogni giorno è fatto di piccole grandi sfide: per questo la ricerca, la diagnosi precoce, l’assistenza adeguata e il sostegno alle famiglie sono fondamentali.

Conoscere e’ il primo passo per non lasciare nessuno solo.

Che la forza sia con noi💪🌈✨

-pick

18/10/2026

🦋🦓🌈Alla vigilia della giornata mondiale della malattia di Niemann-pick, chiediamo per i nostri cari, equo accesso ai trattamenti e alle cure!

A medicine can exist, but still be out of reach.

There is no single cause of inequitable access to medicines.

Across health systems, barriers can include the price of medicines, shortages and stock-outs, and differences in availability. WHO identifies rising prices and shortages among the obstacles countries face in achieving access to medicines and health products.

Recent research examining essential medicines in low- and middle-income countries similarly identified availability and affordability as persistent challenges.

For rare disease communities, this wider conversation about access is especially important.

Scientific progress brings hope. But progress has its greatest impact when the people who need treatment can actually receive it.

At INPDA, we believe conversations about innovation must therefore go hand in hand with conversations about equitable access.

🌍 A breakthrough should bring hope globally, not only where access is easiest.

08/10/2026

Access to medicine should not depend on where you live. 🌍

Yet around the world, people do not have equal access to the medicines they need.

A major 2025 study across 54 low- and middle-income countries found substantial differences in the availability and affordability of essential medicines. Across the regions studied, average availability of generic medicines ranged from 37.8% to 68.3% in the public sector, with no region reaching the WHO availability target of 80%.

Access is about more than whether a treatment exists. A medicine can be approved and available somewhere in the world, but that does not mean every person who could benefit can obtain it.

For families living with rare conditions such as Niemann-Pick diseases, equitable access to treatment matters.

This Awareness Month, we want to help start a wider conversation about drug inequity and why access to appropriate treatment must be considered alongside scientific progress.

Because developing treatments is only part of the challenge. People need to be able to access them too.

Wherever they live.

05/10/2026

04/10/2026

📍4 ottobre 2026. La comunità internazionale Niemann-Pick 📣annuncia l’avvio della nuova survey “Gli anni invisibili: comprendere il percorso verso una diagnosi di ASMD”, un progetto dedicato a comprendere più a fondo le difficoltà che le persone con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) incontrano prima di ricevere una diagnosi.
🤝L’iniziativa nasce dalla collaborazione tra INPDA International Niemann-Pick Disease Alliance, Niemann-Pick UK, INPDR International Niemann-Pick Disease Registry, National Niemann-Pick Disease Foundation, Inc. e la più ampia comunità ASMD, ed è sviluppata all’interno della piattaforma My Rare Journey® di OpalMedica, azienda specializzata nel miglioramento dell’identificazione precoce delle malattie rare. Lo studio è finanziato da Chiesi Global Rare Diseases, che riceverà esclusivamente dati anonimi e aggregati.

Partecipa al sondaggio al link👇

Link di partecipazione ad una survey sul percorso che ha portato alla diagnosi di ASMD

01/10/2026

Today we announced Topline Results from the Pivotal Phase 3 TransportNPC™ Study of Trappsol® Cyclo™ in Niemann-Pick Disease Type C (NPC). Read full announcement: https://cyclotherapeutics.com/news/