07/01/2026
𝐀𝐠𝐢𝐨𝐬 𝐏𝐡𝐚𝐫𝐦𝐚𝐜𝐞𝐮𝐭𝐢𝐜𝐚𝐥𝐬 𝐡𝐚 𝐚𝐧𝐧𝐮𝐧𝐜𝐢𝐚𝐭𝐨 𝐜𝐡𝐞 𝐥𝐚 𝐅𝐃𝐀 𝐡𝐚 𝐚𝐩𝐩𝐫𝐨𝐯𝐚𝐭𝐨 𝐀𝐪𝐯𝐞𝐬𝐦𝐞 (𝐌𝐈𝐓𝐀𝐏𝐈𝐕𝐀𝐓) 𝐩𝐞𝐫 𝐢𝐥 𝐭𝐫𝐚𝐭𝐭𝐚𝐦𝐞𝐧𝐭𝐨 𝐝𝐢 𝐩𝐚𝐳𝐢𝐞𝐧𝐭𝐢 𝐚𝐝𝐮𝐥𝐭𝐢 𝐜𝐨𝐧 𝐚𝐥𝐟𝐚 - 𝐨 𝐛𝐞𝐭𝐚-𝐭𝐚𝐥𝐚𝐬𝐬𝐞𝐦𝐢𝐚 𝐧𝐨𝐧 𝐭𝐫𝐚𝐬𝐟𝐮𝐬𝐢𝐨𝐧𝐞 𝐞 𝐭𝐫𝐚𝐬𝐟𝐮𝐬𝐢𝐨𝐧𝐞 𝐝𝐢𝐩𝐞𝐧𝐝𝐞𝐧𝐭𝐞
Per l'indicazione della talassemia, Agios commercializzerà il mitapivat con il marchio Aqvesme negli Stati Uniti. Si prevede il lancio di Aqvesme a fine gennaio 2026, dopo l'implementazione del programma REMS di AQVESME. Mitapivat continuerà a essere commercializzato come Pyrukynd per la sua indicazione di carenza di PK negli Stati Uniti. Il Mitapivat è già approvato con il nome di Pyrukynd per trattare l'anemia emolitica in pazienti adulti con carenza di piruvato chinasi (PK), una rara e debilitante patologia del sangue. Agios ha inoltre presentato una richiesta di regolamentazione per ottenere l'approvazione di Aqvesme nell'Unione Europea. In ottobre, il Comitato per i Prodotti Medicinali ad Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Farmaci (EMA) ha emesso un parere positivo raccomandando l'approvazione della domanda di autorizzazione alla commercializzazione per ampliare l'etichetta di Pyrukynd per l'indicazione della talassemia. Una decisione finale della Commissione Europea è attesa all'inizio del 2026. Pyrukynd è oggetto di studio anche per la malattia falciforme (SCD), Agios prevede di tenere una riunione pre-supplementare per la domanda di nuovo farmaco con la FDA nel primo trimestre del 2026, dopo la quale presenterà domanda per l'approvazione di Pyrukynd per l'indicazione SCD.
𝐆𝐥𝐢 𝐬𝐭𝐮𝐝𝐢 𝐄𝐍𝐄𝐑𝐆𝐈𝐙𝐄 𝐞𝐝 𝐄𝐍𝐄𝐑𝐆𝐈𝐙𝐄-𝐓
L'approvazione FDA di Aqvesme è supportata dai dati provenienti da studi di fase III su ENERGIZE ed ENERGIZE-T, che hanno dimostrato che Aqvesme ha portato a miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi nei livelli di emoglobina e stanchezza, nonché a una riduzione delle esigenze di trasfusione di sangue rispetto al placebo nei pazienti con alfa- o beta-talassemia non dipendenti e dipendenti dalla trasfusione. Una piccola parte della popolazione di pazienti curata con Aqvesme ha subito lesioni epatocellulari (al fegato), inclusi casi che hanno richiesto il ricovero. In particolare, sono stati osservati due casi di epatotossicità transitoria che hanno portato all’interruzione del trattamento. Tutti gli eventi si sono verificati entro i primi sei mesi dall’inizio della terapia e si sono risolti dopo la sospensione del farmaco. Il REMS prevede il monitoraggio della funzionalità epatica prima della prima dose, ogni quattro settimane per le prime 24 settimane e successivamente secondo necessità clinica. Per affrontare il rischio, la FDA ha imposto AQVESME REMS, un programma di Strategia di Valutazione e Mitigazione del Rischio. Secondo questo programma, i pazienti devono sottoporsi a esami epatici prima della prima dose e a intervalli regolari successivamente. Grazie all'inclusione del programma AQVESME REMS, il mitapivat sarà commercializzato con un marchio diverso negli Stati Uniti per l'indicazione della talassemia.
𝐂𝐨𝐦𝐞 𝐚𝐠𝐢𝐬𝐜𝐞 𝐢𝐥 𝐟𝐚𝐫𝐦𝐚𝐜𝐨
Mitapivat esercita il suo effetto terapeutico legandosi allostericamente alla piruvato chinasi eritrocitaria (PKR), stabilizzando la forma attiva dell’enzima e aumentandone l’attività catalitica; in questo modo potenzia l’ultimo passaggio della glicolisi, la conversione del fosfoenolpiruvato in piruvato, con conseguente incremento della produzione di ATP, che rappresenta l’unica fonte di energia dei globuli rossi. Nel complesso, la maggiore disponibilità di ATP e la normalizzazione del metabolismo cellulare portano a una stabilizzazione dei globuli rossi, a un aumento della loro sopravvivenza e a una riduzione dell’emolisi, con conseguente miglioramento dei livelli di emoglobina; questi effetti risultano particolarmente rilevanti nelle anemie emolitiche, inclusa la carenza di piruvato chinasi e, in modelli sperimentali, anche nella talassemia, dove il supporto energetico contribuisce a mitigare la disfunzione eritrocitaria.
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