08/06/2026
علاج جديد لمرضى الثلاسيميا ...
تمت الموافقة على تطبيق العلاج الجيني لمرض الثلاسيميا الحاد من مجموعة BGI في هاينان بواو ليتشنغ
وقت الإصدار:06-02-2026 عدد المشاهدات: 34
تمت الموافقة على استخدام علاج تم تطويره ذاتياً من قبل شركة Hemogen Therapeutic التابعة لمجموعة BGI في مستشفى غرب الصين ليتشنغ التابع لجامعة سيتشوان، مع انخفاض تكلفة العلاج إلى 1.2 مليون يوان صيني، أو ما يقرب من 180 ألف دولار أمريكي.
شنتشن، 1 يونيو/حزيران - أعلنت مجموعة BGI أن العلاج الجيني لمرض الثلاسيميا الحاد، الذي طورته شركتها التابعة Hemogen Therapeutic بشكل مستقل، قد حصل على الموافقة لتطبيقه في مستشفى غرب الصين ليتشنغ التابع لجامعة سيتشوان في منطقة هاينان بواو ليتشنغ الدولية التجريبية للسياحة العلاجية. وقد انخفضت تكلفة العلاج إلى 1.2 مليون يوان صيني، أي ما يعادل 180 ألف دولار أمريكي تقريبًا، مما يتيح مسارًا علاجيًا أكثر سهولة للمرضى المصابين بمرض الثلاسيميا الحاد.
يمثل هذا إنجازاً جديداً في التطبيق السريري للعلاج الجيني الذي طورته مجموعة BGI. وبفضل المزايا السياسية والمنصة التي توفرها منطقة هاينان بواو ليتشنغ الدولية التجريبية للسياحة العلاجية، يفتح هذا الترخيص أيضاً مساراً رئيسياً للترجمة السريرية لهذه التقنية الطبية الحيوية المبتكرة، مما يتيح لعدد أكبر من المرضى الحصول على علاج متقدم في وقت مبكر من خلال مستشفى غرب الصين ليتشنغ التابع لجامعة سيتشوان.
أطلق الرئيس التنفيذي لمجموعة BGI، يين يي (في الوسط)، بالتعاون مع شركة Hemogen Therapeutic وبرنامج الرعاية الاجتماعية الخاص بمرضى الثلاسيميا التابع لمؤسسة Mammoth، رسمياً "خطة مساعدة 100 مريض بالثلاسيميا".
الثلاسيميا اضطراب دموي وراثي ناتج عن عيوب جينية تُضعف قدرة الجسم على إنتاج الهيموجلوبين الطبيعي، وهو البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء المسؤول عن نقل الأكسجين. قد تُسبب الثلاسيميا الحادة فقر دم مُهدد للحياة، وتأخرًا في النمو والتطور، وتشوهات في العظام، وتضخمًا في الطحال، وتلفًا في الأعضاء، ومضاعفات خطيرة أخرى. يعتمد العديد من المرضى على عمليات نقل الدم مدى الحياة والعلاج باستخلاب الحديد، بينما قد تؤدي عمليات نقل الدم المتكررة إلى تراكم الحديد في الجسم، مما يُلحق الضرر بالقلب والكبد والغدد الصماء.
بالنسبة للعديد من مرضى الثلاسيميا الحادة، يُعد زرع نخاع العظم أحد الخيارات العلاجية الشافية القليلة المتاحة. ومع ذلك، لا يزال الوصول إلى هذا العلاج محدودًا نظرًا لصعوبة إيجاد متبرع مناسب، لا سيما بين المتبرعين غير الأقارب، حيث قد تصل احتمالية نجاح الزرع إلى واحد من بين عشرات الآلاف أو حتى واحد من بين مليون.
تستخدم شركة هيموجين ثيرابيوتيك في علاجها الجيني لمرض الثلاسيميا بيتا ناقلاً فيروسياً بطيئاً لإدخال جين بيتا غلوبين وظيفي إلى الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض نفسه. ثم تُعاد هذه الخلايا المعدلة إلى المريض، مما يساعد على استعادة قدرة الجسم على إنتاج الهيموغلوبين الوظيفي ومعالجة المرض من جذوره الجينية.
على عكس عمليات زرع الخلايا الجذعية من متبرع، يستخدم هذا النهج المبتكر لزرع الخلايا الجذعية الذاتية خلايا المريض نفسه، مما يلغي الحاجة إلى انتظار متبرع بنخاع عظمي مطابق. كما أنه يقلل بشكل كبير من خطر الإصابة بداء الطعم حيال المضيف، ويتجنب الحاجة إلى تناول أدوية مثبطة للمناعة لفترات طويلة، ويتضمن علاجًا كيميائيًا تحضيريًا أقل كثافة نسبيًا، مما يخفف العبء البدني على المرضى، وخاصة الأطفال.
تُظهر بيانات المتابعة السريرية أن الخلايا الجذعية المكونة للدم المُعدّلة جينيًا قادرة على البقاء مستقرة في الجسم على المدى الطويل. ويتمتع المرضى الذين تلقوا العلاج بإمكانية التخلص من الاعتماد مدى الحياة على عمليات نقل الدم. ومن بين المرضى الذين تلقوا العلاج سابقًا، تجاوزت أطول فترة استقلال عن نقل الدم خمس سنوات، مما مكّنهم من العودة إلى حياتهم الطبيعية.
لطالما ارتبط تسويق العلاج الجيني عالميًا بتكاليف باهظة للغاية، حيث تصل أسعار بعض العلاجات إلى ملايين الدولارات الأمريكية عالميًا. وفي هذا السياق، عملت مجموعة BGI على خفض تكلفة العلاج للمرضى. وبفضل خبرة المجموعة المتراكمة في علم الجينوم وتقنيات الخلايا، حققت شركة Hemogen Therapeutic إنجازاتٍ بارزة في براءات الاختراع الأساسية، وعمليات التصنيع، وأنظمة مراقبة الجودة. وقد ساهمت هذه التطورات في تقليل الاعتماد على التقنيات الأجنبية، ودعمت خفضًا كبيرًا في تكاليف العلاج.
بالتزامن مع الموافقة على العلاج، أطلق يين يي، الرئيس التنفيذي لمجموعة بي جي آي، بالتعاون مع شركة هيموجين ثيرابيوتيك وبرنامج ماموث فاونديشن الخاص بمساعدة مرضى الثلاسيميا، رسميًا "خطة مساعدة 100 مريض ثلاسيميا". وقد جمعت المرحلة الأولى من البرنامج 5 ملايين يوان صيني، أي ما يعادل 740 ألف دولار أمريكي تقريبًا، كتمويل خيري. وستعمل خطة المساعدة من خلال نظام دعم تعاوني خماسي الأطراف يضم حكومة ليتشنغ، والشركات، والأفراد، والمؤسسات، والمستشفيات.
تتمتع مجموعة BGI بسجل حافل في مكافحة الثلاسيميا. أطلقت شركة BGI Genomics، التابعة لمجموعة BGI، خدمة اختبار جيني للثلاسيميا تعتمد على تقنية التسلسل عالي الإنتاجية في عام 2013، مما وفر دعمًا هامًا لفحص الثلاسيميا وتشخيصها والتدخل العلاجي. وحتى الآن، وصلت هذه الخدمة إلى أكثر من مليون شخص.
لدعم العائلات المتضررة بالفعل من الثلاسيميا الحادة، أطلقت شركة BGI Genomics، بالتعاون مع مؤسسة شنتشن الإعلامية، صندوق "مؤسسة هوا" الخاص، وبدأت بتقديم خدمات مطابقة مستضدات الكريات البيضاء البشرية (HLA) مجانًا. وبحلول نهاية أبريل 2026، استفادت 7990 عائلة من البرنامج، حيث ساعد 873 مريضًا في العثور على متبرعين متطابقين تمامًا.
منذ تأسيسها في عام 2022، ساعد برنامج الرعاية الاجتماعية الخاص التابع لمؤسسة ماموث في مساعدة مرضى الثلاسيميا أكثر من 80 مريضًا بالثلاسيميا على تلقي عملية زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم بنجاح.
