Cystic Fibrosis in Iraq

Cystic Fibrosis in Iraq صفحة خاصة بمرضى التليف الكيسي في العراق التي ترعاهم منظمة أمنية الأنسانية

يحدث التليف الكيسي بسبب طفره في جين CFTR . يجب ان يرث الشخص نسختين معيبتين ( نسخه من كل والديه ) للاصابه بالتليف الكيسي ...
04/05/2025

يحدث التليف الكيسي بسبب طفره في جين CFTR .
يجب ان يرث الشخص نسختين معيبتين ( نسخه من كل والديه ) للاصابه بالتليف الكيسي .
هناك اكثر من 2000 طفره معروفه لمرض التليف الكيسي . كثير منها غير قابل للعلاج ، مما يترك بعض مرضى التليف الكيسي دون علاجات منقذه للحياة.
حياة شخص المصاب بالتليف الكيسي معقده بسبب العلاجات ،العلاج الفيزيائي ( الستره الهزازه ) ادويه التبخير و عشرات الحبوب يومياً و احياناً يتطلب البقاء في المستشفى حياته تعتبر وظيفه بدوام كامل .

التليف الكيسيهو مرض وراثي يؤثر بشكل اساسي على الرئتين و الحهاز الهضمي ، ينتح الاشخاص المصابيو بالتليف الكيسي مخاطاً سميك...
03/05/2025

التليف الكيسي
هو مرض وراثي يؤثر بشكل اساسي على الرئتين و الحهاز الهضمي ، ينتح الاشخاص المصابيو بالتليف الكيسي مخاطاً سميكاً و لرجاً يسد المسالك الهوائيه و يحبس البكتريا ، مما يؤدي الى التهابات مزمنه و تلف رئوي تدريجي .
كما انه يؤثر على البنكرياس مما يمنع الحسم من امتصاص العناصر الغذائيه بسكل صحيح لذلك تحتاح كل وجبه الى انزيمات و عنايه اضافيه
معظم الناس لا يدركون ان التليف الكيسي يؤثر ايضاً على الكبد و الجيوب الانفيه و الجهاز التناسلي و غيرها

شهر ايار هو شهر التوعيه لمرض التليف الكيسي May is cystic fibrosis awareness month
02/05/2025

شهر ايار هو شهر التوعيه لمرض التليف الكيسي
May is cystic fibrosis awareness month

يعتبر مرض التليف الكيسي واحد من الامراض النادره الشائعة و التي يجري عليها بحوث طبيه كثيره لتطور العلاجات و لتحسين حياة ا...
28/02/2025

يعتبر مرض التليف الكيسي واحد من الامراض النادره الشائعة
و التي يجري عليها بحوث طبيه كثيره لتطور العلاجات و لتحسين حياة المريض لكن الى الان لا يوجد علاج نهائي للمرض
و الشخص المريض يواجهه صعوبات كثيره في الحصول على العلاج

#28 #أمنية

02/02/2025

Vanzacaftor–tezacaftor–deutivacaftor
للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و11 عامًا والذين يعانون من التليف الكيسي (RIDGELINE Trial VX21-121-105): تحليل من تجربة أحادية الذراع في المرحلة الثالثة
في التجارب السريرية من المرحلة الثانية على الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 18 عامًا فأكثر، ثبت أن عقار فانزاكافتور-تيزاكافتور-ديوتيكافتور هو منظم توصيل عبر الغشاء (CFTR) آمن وفعال، ويتم تناوله مرة واحدة يوميًا. إن استعادة وظيفة CFTR الطبيعية في وقت مبكر من الحياة من الممكن أن يمنع ظهور أعراض التليف الكيسي. لقد هدفنا إلى تقييم سلامة وتحمل وفعالية ودوائية عقار فانزاكافتور-تيزاكافتور-ديوتيكافتور لدى الأطفال المصابين بالتليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و11 عامًا.

18/01/2025

الخلايا الجذعية للمجاري الهوائية

توجد أنواع عديدة من الخلايا في الرئة، وكل منها يؤدي وظيفة محددة. لا تنقسم معظم هذه الخلايا؛ ومع ذلك، هناك عدد قليل منها ينقسم. من بين الخلايا الموجودة في مجرى الهواء التي يمكنها الانقسام، هناك مجموعة خاصة تسمى الخلايا الجذعية للمجاري الهوائية1. يمكن للخلايا الجذعية للمجاري الهوائية إنتاج الأنواع الأخرى من الخلايا في الرئة لتحل محل أي خلايا تموت أو تالفة.
يعتقد العلماء أن هناك إمكانية لعلاج أو شفاء الأمراض باستخدام أدوات تحرير الجينات أو العلاج الجيني في الخلايا الجذعية. إذا تلقت خلية جذعية واحدة من هذه العلاجات، فإن كل خلية يتم إنتاجها بواسطة الخلية الجذعية ستحتوي أيضًا على الجين الصحيح. على سبيل المثال، إذا كانت خلية جذعية للمجاري الهوائية تحتوي على نسخة صحيحة من جين منظم توصيل الغشاء الكيسي (CFTR)، فإن خلايا الرئة الجديدة التي تنتجها تلك الخلية الجذعية ستحتوي أيضًا على نسخة صحيحة من جين CFTR. إن توصيل جين CFTR الصحيح إلى خلية جذعية للمجاري الهوائية يعني أن العلاج الجيني قد يستمر لفترة طويلة. ويتم الآن اختبار فكرة استخدام تحرير الجينات في الخلايا الجذعية البالغة في الخلايا الجذعية للدم لعلاج أمراض مثل فقر الدم المنجلي.
قبل أن نتمكن من استخدام تعديل الجينات أو العلاج الجيني في الخلايا الجذعية للمجاري الهوائية لعلاج التليف الكيسي، يحتاج العلماء إلى تعلم كيفية تحديد الخلايا الجذعية للمجاري الهوائية وأين يمكن العثور عليها في الرئة. وبمجرد أن نحصل على فهم أفضل للخلايا الجذعية للمجاري الهوائية، يمكن استهدافها لعلاج التليف الكيسي.

الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة

يقوم العلماء بإجراء تجارب على خلايا تُعرف باسم الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة (iPS). يمكن تصنيع الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة في المختبر من الجلد أو الدم أو خلايا أخرى من أي شخص باستخدام عملية تسمى إعادة البرمجة. يمكن للخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة بعد ذلك إنتاج أي نوع من الخلايا في الجسم تقريبًا. من الناحية النظرية، يعني هذا أنه يمكن استخدام الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة لإنتاج خلايا جديدة لتحل محل الخلايا التي تضررت بسبب المرض. تتمثل إحدى مزايا استخدام الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة لإنتاج خلايا بديلة في أنه نظرًا لأن الخلايا الجذعية متعددة القدرات مستمدة من خلايا الشخص نفسه، فلن يرفضها جهاز المناعة لديه.
أظهر العلماء أنه من الممكن تصنيع الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة باستخدام خلايا من أشخاص مصابين بالتليف الكيسي، ثم استخدام تحرير الجينات لتصحيح طفرات CFTR في تلك الخلايا. في المستقبل، قد يكون من الممكن إعادة زرع الخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة المصححة في رئات الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي لإنتاج خلايا رئة صحية أو أنواع أخرى من الخلايا تحتوي على بروتين CFTR وظيفي.
في الوقت الحالي، يتم تطوير طرق لاستخدام الخلايا الجذعية المحفزة متعددة القدرات لإنتاج خلايا رئة جديدة في المختبر. ويتمثل التحدي الكبير في أن الباحثين لا يعرفون كيفية الحصول على خلايا جديدة مصنوعة من الخلايا الجذعية المحفزة متعددة القدرات لدمجها أو زرعها في الرئة. وسوف تمر سنوات عديدة قبل أن يتسنى اختبار أي علاج يعتمد على الخلايا الجذعية المحفزة متعددة القدرات لدى الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي.

17/01/2025

تحدي توصيل الحمض النووي

يحدث التليف الكيسي عندما لا يتم تصنيع بروتين منظم التوصيل عبر الغشاء (CFTR) الخاص بالتليف الكيسي بشكل صحيح أو لا يتم تصنيعه على الإطلاق. والهدف من كل من تحرير الجينات وعلاج استبدال الجينات هو إعطاء خلايا الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي القدرة على صنع بروتينات CFTR طبيعية.
لكي ينجح تحرير الجينات أو العلاج الجيني، يجب أن تدخل أدوات تحرير الجينات أو جين CFTR الصحيح إلى خلايا الشخص المصاب بالتليف الكيسي. تتكون هذه العلاجات الجينية من جزيئات معدلة من الحمض النووي، اعتمادًا على الطريقة المستخدمة.
في الوقت الحالي، يركز علماء التليف الكيسي على التحدي المتمثل في توصيل الحمض النووي إلى خلايا الرئة، لأن هذا هو أحد الأعضاء الأكثر تأثرًا بالمرض. إن إدخال جزيئات الحمض النووي إلى خلايا الرئة يشكل تحديًا كبيرًا بسبب دفاعات الجسم الطبيعية لمنع الجراثيم والغزاة الأجانب الآخرين من دخول الخلايا. هناك حاجزان رئيسيان يجعلان من

الصعب توصيل الحمض النووي إلى خلايا الرئة:

المخاط: حتى في الرئتين السليمتين، توجد خلايا الرئة تحت طبقة واقية من المخاط تغطي مجرى الهواء بالكامل. الغرض من المخاط هو حبس أي شيء يتم استنشاقه إلى الرئة لجعل وصوله إلى الخلايا أكثر صعوبة. في رئات الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي، توجد هذه الخلايا تحت طبقة أكثر سمكًا من المخاط ويصعب الوصول إليها.
غشاء الخلية: جميع الخلايا محاطة بغشاء يحافظ على محتويات الخلية بالداخل وكل شيء آخر بالخارج. وهذا يعني أنه حتى إذا مر الحمض النووي عبر المخاط، فإنه لا يزال بحاجة إلى طريقة لاختراق الغشاء ودخول الخلية. لا يمكن للحمض النووي أن يخترق الغشاء ويدخل إلى الخلية إلا إذا كان مغطى بمادة تغليف خاصة، وهو ما لا يزال العلماء يحاولون تطويره.
من المهم أن نضع في الاعتبار أن العلاجات الجينية لن تعمل إلا في الخلايا التي تتلقى الحمض النووي المعدل وراثيًا. إذا تلقت الخلايا في الرئة العلاج الجيني وأنتجت بروتينات CFTR الوظيفية، فلن تتمكن الخلايا في أجزاء أخرى من الجسم من إنتاج CFTR. ستكون هناك حاجة إلى طرق توصيل مختلفة لتوصيل الحمض النووي إلى أعضاء أخرى متأثرة بالتليف الكيسي، مثل الأمعاء أو البنكرياس. على الرغم من أن الرئة تعتبر أولوية للتوصيل، إلا أن المؤسسة تدرس أيضًا طرقًا لتوصيلها إلى أعضاء أخرى متأثرة.
لعلاج مرض معقد مثل التليف الكيسي باستخدام التقنيات الوراثية، يحتاج الباحثون في مجال تحرير الجينات وعلاج استبدال الجينات إلى العمل مع الباحثين الذين يطورون تقنيات لتوصيل الجينات. من خلال العمل معًا، يمكن للباحثين تطوير أكثر العلاجات الجينية فعالية للتليف الكيسي.

الطلاءات الكيميائية لتوصيل الحمض النووي

إذا كان الحمض النووي داخل عبوة كيميائية، فيمكنه دخول الخلايا بسهولة أكبر. على سبيل المثال، يمكن تعبئة الحمض النووي داخل غلاف دهني لتشكيل جسيم ليبوزوم. والجسيم الليبوزوم هو غشاء يشبه الغشاء المحيط بالخلية. يمكن للجسيم الليبوزوم أن يندمج مع غشاء الخلية - مثل قطرتين من الماء تندمجان في قطرة واحدة أكبر - مما يسمح للحمض النووي من الجسيم الليبوزوم بالانتقال إلى داخل الخلية.
في عام 2015، اختبرت تجربة سريرية في إنجلترا ما إذا كان الحمض النووي المعبأ في جسيمات ليبوزومية يمكن أن يقدم علاجًا بديلًا للجينات لمرض التليف الكيسي. تم وضع الجسيم الليبوزوم مع الحمض النووي CFTR الطبيعي في جهاز رذاذ، واستنشقه الأشخاص المصابون بالتليف الكيسي مرة واحدة شهريًا لمدة عام. وأشار البحث إلى أن الجسيم الليبوزوم آمن ولا يسبب العديد من الآثار الجانبية. كما أظهر المشاركون الذين استنشقوا الجسيم الليبوزوم تحسنًا طفيفًا في حجم الزفير القسري (FEV1). ويعني هذا التغيير البسيط أن استخدام الليبوزومات لتقديم علاج بديل للجينات في التليف الكيسي يعد أمراً واعداً، ولكن سيكون من الضروري وجود نظام أكثر كفاءة لتوصيل الجينات لتحقيق تحسن أكبر وأطول أمداً في وظائف الرئة.1
ويعمل العلماء على تطوير طلاءات جديدة لجعل توصيل الجينات أكثر فعالية. وهم يدرسون كيفية صنع جسيمات ليبوزومية أفضل واستكشاف طلاءات كيميائية أخرى تسمى البوليمرات. كما يعمل العلماء على اكتشاف كيفية ضغط الحمض النووي في هياكل صغيرة كثيفة تسمى الجسيمات النانوية والتي يمكن بعد ذلك تغليفها بالدهون أو غيرها من المواد الكيميائية. ولأن الجسيمات النانوية أصغر حجمًا ويمكن تغليفها بالدهون بشكل أكثر اكتمالاً من الجسيمات الليبوزومية التقليدية، فقد تتمكن من توصيل الحمض النووي إلى الخلايا بشكل أكثر فعالية.

الفيروسات لتوصيل الحمض النووي

كما قام الباحثون بتجربة استخدام الفيروسات لتوصيل الحمض النووي إلى الخلايا. الفيروسات عبارة عن حزم صغيرة من الحمض النووي داخل غلاف بروتيني. يمكن للغلاف البروتيني أن يسمح للحمض النووي بالدخول إلى الخلية. هناك آلاف الأنواع المختلفة من الفيروسات. كل نوع يمكنه توصيل الحمض النووي الخاص به إلى أنواع قليلة فقط من الخلايا البشرية، بناءً على خصائص غلافه البروتيني. على سبيل المثال، يمكن لبعض الفيروسات توصيل الحمض النووي إلى خلايا الكبد فقط، والبعض الآخر فقط إلى خلايا الدم البيضاء.
يمكن أن تكون المادة الوراثية الموجودة عادة داخل الفيروسات ضارة وتسبب المرض. إذا تم استبدال الحمض النووي الضار داخل الفيروس بحمض نووي مفيد، مثل الجين المصحح، يمكن استخدام الفيروس كوسيلة لنقل الحمض النووي المفيد إلى الخلايا. الفيروسات التي تحتوي فقط على الحمض النووي المفيد لا ينبغي أن تسبب المرض.
تم اختبار علاجات استبدال الجينات التي تستخدم الفيروس لتوصيل الحمض النووي إلى الخلايا على الأشخاص المصابين بالهيموفيليا، وضمور العضلات، والاضطرابات الأيضية، ونوع معين من العمى. وقد وجد أن هذه العلاجات آمنة وفعالة. كما تم استخدام الفيروسات لتوصيل الحمض النووي لعلاج سرطان الدم، والذي يسمى علاج CAR-T. وقد كان هذا العلاج ناجحًا أيضًا وتمت الموافقة عليه مؤخرًا من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
تكمن الصعوبة الرئيسية في استخدام الفيروسات لتوصيل الحمض النووي لعلاج التليف الكيسي في أن عددًا قليلًا جدًا من الفيروسات تفضل توصيل الحمض النووي إلى الخلايا في الرئة. يقوم العلماء بهندسة الفيروسات ذات الطلاء البروتيني والدهني الفريد الذي سيسمح لها بتوصيل الحمض النووي إلى خلايا الرئة. يتم اختبار هذه الفيروسات الجديدة على الحيوانات، وربما يستغرق الأمر عدة سنوات قبل أن يتم اختبارها على الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي.

17/01/2025

ما هو العلاج بـ mRNA؟

الجينات عبارة عن تسلسلات محددة من الحمض النووي تحمل التعليمات اللازمة لصنع البروتينات. يوفر جين منظم توصيل الغشاء في التليف الكيسي (CFTR) للخلايا التعليمات اللازمة لصنع بروتين CFTR. ومع ذلك، عند صنع البروتين، لا تستخدم الخلية الحمض النووي بشكل مباشر. بدلاً من ذلك، تقوم الخلية بنسخ التعليمات الجينية في جزيء مماثل يسمى mRNA (mRNA). يعمل mRNA بعد ذلك كقالب، يحمل التعليمات من الجين إلى آلية صنع البروتين في الخلية. إذا كانت جيناتنا مثل الصفحات في دليل التعليمات، فإن mRNA سيكون عبارة عن نسخ ضوئية من الصفحات. يتم نقل هذه النسخ إلى موقع بناء الخلية حيث يمكن تجميع البروتين.
هناك عدة طرق مختلفة لتزويد الخلايا بالتعليمات الجينية الصحيحة. يتضمن العلاج الجيني توفير نسخة جديدة غير متحولة من جين CFTR، أو الحمض النووي، حتى تتمكن الخلايا من صنع نسخ mRNA الخاصة بها. هناك نهج آخر يتلخص في إعطاء الخلايا نسخ mRNA مباشرة. سيعمل علاج mRNA على توصيل نسخة جديدة وصحيحة من mRNA CFTR إلى الخلايا، مما يسمح لها بإنتاج بروتين CFTR الصحي. يمكن أن ينجح هذا النوع من العلاج مع أي شخص مصاب بالتليف الكيسي، بغض النظر عن طفرات CFTR لديه.
مزايا وتحديات علاج mRNA
من مزايا علاج mRNA أنه لا يؤثر على الحمض النووي أو طفرات CFTR لدى الشخص. وعلى عكس تحرير الجينات أو العلاج الجيني المتكامل، لا يوجد خطر تعطيل جينوم الشخص.

من عيوبه أن mRNA
تتحلل بشكل طبيعي بسرعة داخل الخلايا، لذا فإن تأثيرات علاج mRNA قد تستمر لفترة قصيرة فقط، مثل أسبوع أو أسبوعين. وهذا يعني أن العلاج قد يحتاج على الأرجح إلى إعادة الجرعة بانتظام حتى يستمر في العمل.
يتم تطوير علاجات mRNA لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض، والعديد من علاجات mRNA المحتملة للتليف الكيسي موجودة حاليًا في خط أنابيب تطوير الأدوية لدينا.

16/01/2025

‎ما هو العلاج الجيني؟
‎يحتوي جين منظم توصيل الغشاء في التليف الكيسي
(CFTR) على التعليمات اللازمة لصنع بروتين CFTR . عندما يحدث طفرة - أو تغيير - في التعليمات الجينية، فقد يتأثر إنتاج بروتين CFTR. في الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي، يمكن أن تؤدي الطفرات في جين CFTR إلى عدم وجود بروتين، أو عدم وجود ما يكفي من البروتين، أو صنع البروتين بشكل غير صحيح. كل من هذه العيوب تؤدي إلى سلسلة من المشاكل التي تؤثر على الرئتين والأعضاء الأخرى.
‎منذ اكتشاف جين CFTR في عام 1989، يحاول العلماء إيجاد طرق لتصحيح الطفرات في الجين التي تسبب التليف الكيسي. وعلى الرغم من أن التقدم كان أبطأ من المتوقع في البداية، إلا أن الاختراقات العلمية في السنوات العشر الماضية أدت إلى تسريع التقدم في العلاج الجيني، المعروف أيضًا باسم نقل الجينات أو استبدال الجينات.
‎العلاج الجيني هو عملية يتم فيها زرع نسخة جديدة وصحيحة من جين CFTR في خلايا جسم الشخص. وعلى الرغم من أن النسخ المتحولة من جين CFTR ستظل موجودة، فإن وجود النسخ الصحيحة من شأنه أن يمنح الخلايا القدرة على إنتاج بروتينات CFTR يعمل هذا.
‎انواع العلاج الجيني: غير المتكامل مقابل المتكامل
‎هناك نوعان من العلاج الجيني لهما القدرة على علاج التليف الكيسي. ولم يتضح بعد أيهما سيكون الأفضل. إن عملية توصيل تكنولوجيا العلاج الجيني إلى الخلايا مليئة بالتحديات التي يتعين التغلب عليها حتى ينجح أي علاج جيني.

‎العلاج الجيني غير المتكامل
‎في العلاج الجيني غير المتكامل، يتم تزويد خلايا الفرد بقطعة من الحمض النووي تحتوي على نسخة صحيحة من جين CFTR، لكن الحمض النووي يظل منفصلاً عن الجينوم ولا يظل دائمًا. وهذا يشبه وضع صفحة جديدة بين غلافي كتاب موجود دون ربطها بشكل دائم. ورغم أن العلاج الجيني لا يصبح جزءًا من الجينوم، إلا أن الخلية لا تزال قادرة على استخدام النسخة الجديدة من جين CFTR لصنع بروتينات CFTR الطبيعية.
‎إن الميزة الرئيسية لنهج العلاج الجيني غير المتكامل هي أنه لا يعطل بقية الجينوم، تمامًا كما أن إضافة صفحة جديدة أسفل غلاف كتاب لا يزعج محتويات بقية الكتاب. وهذا يعني أن خطر الآثار الجانبية، بما في ذلك السرطان، منخفض. ومن عيوب العلاج الجيني غير المتكامل أنه غير دائم. قد يستمر تأثير العلاج الجيني لعدة أسابيع أو أشهر فقط. ربما يحتاج الشخص المصاب بالتليف الكيسي إلى العلاج بالجينات بشكل متكرر حتى يكون فعالاً.
‎وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج الجيني غير المتكامل لعلاج نوع نادر من العمى، كما ثبتت فعاليته في دراسات أجريت على الهيموفيليا، وهو اضطراب تخثر الدم. وفي تجربة سريرية أجريت في إنجلترا، تم إعطاء مرضى التليف الكيسي جرعة من العلاج الجيني غير المتكامل مرة واحدة شهريًا لمدة عام. وأشارت الدراسة إلى أن العلاج الجيني للتليف الكيسي كان آمنًا وأدى إلى تحسن طفيف في وظائف الرئة. تدرس تجارب سريرية متعددة في الولايات المتحدة حاليًا سلامة وتحمل العلاج الجيني غير المتكامل لدى مرضى التليف الكيسي.

دمج العلاج الجيني
‎في دمج العلاج الجيني، يتم توصيل قطعة من الحمض النووي تحتوي على نسخة صحيحة من جين CFTR إلى خلايا الفرد. ثم تصبح النسخة الجديدة من جين CFTR جزءًا دائمًا من الجينوم، والذي يمثل المجموعة الكاملة من التعليمات الجينية الموجودة في كل خلية. هذا النوع من العلاج الجيني يشبه ربط صفحة جديدة بكتاب موجود.
‎من مزايا العلاج الجيني المتكامل أنه دائم طوال عمر الخلية. وهذا يعني أن الشخص المصاب بالتليف الكيسي قد لا يتلقى العلاج الجيني إلا مرة واحدة أو عدة مرات في حياته. ومن عيوبه أنه قد يكون هناك سيطرة محدودة على المكان الذي تندمج فيه النسخة الجديدة من جين CFTR في الجينوم. فقد يتم إدراج النسخة الجديدة في جزء من الجينوم يحتوي على بعض المعلومات المهمة، مثل إضافة الصفحة الجديدة بشكل عشوائي إلى كتاب وتعطيل فصل مهم. وهذا يعني أن العلاج الجيني المتكامل قد يكون له آثار جانبية غير مرغوب فيها، مثل زيادة خطر الإصابة بالسرطان.
‎وقد تمت الموافقة بالفعل على نوع من العلاج الجيني المتكامل، المعروف باسم علاج CAR-T، لعلاج المرضى المصابين بأنواع معينة من سرطان الدم والليمفوما. ويجري اختبار العلاجات الجينية المتكاملة لعلاج التليف الكيسي في المختبر، ومن الممكن إجراء تجربة سريرية لاختبار سلامة هذا النهج لدى الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي في السنوات القليلة القادمة.

إدارة الغذاء والدواء توافق على جهاز تعديل CFTR جديد يستخدم مرة واحدة يوميًا للأشخاص المصابين بالتليف الكيسيوافقت إدارة ا...
22/12/2024

إدارة الغذاء والدواء توافق على جهاز تعديل CFTR جديد يستخدم مرة واحدة يوميًا للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على منظم ثلاثي التركيب جديد يسمى Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات أو أكثر والذين لديهم طفرة مؤهلة للحصول على Trikafta أو واحدة من 31 طفرة نادرة لم تتم الموافقة عليها مسبقًا لمنظم.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Alyftrek بناءً على نتائج التجارب السريرية التي قارنت العقار بعقار Trikafta، بالإضافة إلى بيانات الاختبارات المعملية التي أظهرت استجابة طفرات نادرة إضافية لعقار Alyftrek. [تمت الموافقة على عقار Trikafta لعلاج 94 طفرة نادرة إضافية في وقت سابق من اليوم.]

يقدم Alyftrek خيارًا آخر للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي، بما في ذلك أولئك الذين لا يستطيعون تحمل Trikafta. بالإضافة إلى ذلك، لا يلزم تناول Alyftrek إلا مرة واحدة في اليوم - مقارنة بمرتين في اليوم بالنسبة للعوامل المعدلة الأخرى - مما قد يجعل نظام الجرعات أسهل للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي.

أظهرت نتائج التجارب السريرية لعقار Alyftrek تحسنات في وظائف الرئة مماثلة لتلك التي شوهدت مع عقار Trikafta، وانخفاض مستويات كلوريد العرق التي تجاوزت العلاج بعقار Trikafta، وفقًا لشركة Vertex Pharmaceuticals، التي تصنع كلا العقارين. نظرًا لأن المؤسسة على دراية بالتقارير المنشورة عن الآثار الجانبية العقلية والإدراكية للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي عند تناول عقار Trikafta، فإنها تمول دراسة قيد التطوير ستفحص الصحة العقلية والوظيفة الإدراكية للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي الذين يبدأون في تناول عقار Alyftrek. يأتي عقار Alyftrek مع تحذير مرفق به مربع حول خطر إصابة الكبد وفشل الكبد. يجب على الأفراد المهتمين بتناول عقار Alyftrek التحدث مع فريق الرعاية الخاص بهم بشأن أي أسئلة أو مخاوف.

تمت الموافقة على استخدام Alyftrek للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي والذين يتأهلون حاليًا للحصول على Trikafta بالإضافة إلى أولئك الذين لديهم أحد الطفرات النادرة التالية في جين CFTR:

Address

بغداد/الكرادة/دايموند مول/بزنس افينيو
Baghdad

Website

Alerts

Be the first to know and let us send you an email when Cystic Fibrosis in Iraq posts news and promotions. Your email address will not be used for any other purpose, and you can unsubscribe at any time.

Shortcuts

Share

Category