03/11/2026
✅Déficit en lipase acide Lysosomale - la HAS réévalue positivement le traitement Kanuma. Une bonne nouvelle qui confirme le remboursement du traitement pour tous les patients.
KANUMA® (sébélipase alfa), traitement enzymatique substitutif pour les maladie de Wolman et maladie de surcharge en esters du cholestérol. Cette réévaluation, (la précédente évaluation datant de 2017), permet de prendre en compte le recul supplémentaire acquis avec le traitement, mais également les données recueillies en vie réelle.
🤝VML a porté la voix des patients et des familles auprès de la HAS
VML a été officiellement sollicitée comme partie prenante et a transmis une contribution écrite à la Commission de la transparence. Cette contribution a été élaborée à partir des retours et témoignages des familles concernées. La participation de VML est explicitement mentionnée dans l’avis définitif de la HAS.
Cette démarche permet de mettre en avant ce que vivent concrètement les personnes malades et leurs proches : l’impact de la maladie dans la vie quotidienne, les contraintes liées aux soins et aux perfusions, mais aussi les bénéfices perçus du traitement et les attentes des familles.
La HAS relève d’ailleurs dans son avis que les atteintes et conséquences de la maladie décrites dans son évaluation sont « corroborées par l’association de patients ».
🤝Cette participation illustre pleinement l’une des missions de VML : représenter les patients et leurs familles et faire entendre leur expérience auprès des autorités de santé lorsque sont évalués les traitements qui les concernent.
