02/03/2025
Logotipo de BlueRock Therapeutics
Acerca de
La ciencia
Ensayos clínicos
Conviértete en un BlueRocker
Terapéutica BlueRock
27 de febrero de 2025
Comparte esta publicación en LinkedIn
Comparte esta publicación en Twitter
Etiquetas:
Anuncio
Oftalmología
BlueRock Therapeutics recibe la designación Fast Track de la FDA para OpCT-001 para el tratamiento de enfermedades de los fotorreceptores primarios
La primera terapia celular en investigación derivada de iPSC, OpCT-001, se probará clínicamente para el tratamiento de enfermedades de los fotorreceptores primarios
La designación Fast Track tiene como objetivo facilitar el desarrollo y la revisión de fármacos candidatos que traten enfermedades graves y aborden una necesidad médica no satisfecha.
Las enfermedades primarias de los fotorreceptores son un subgrupo de trastornos hereditarios de la retina que afectan la estructura y función de las células fotorreceptoras de la retina, lo que provoca una pérdida irreversible de la visión en niños y adultos.
Berlín, Alemania, y Cambridge, MA, EE. UU., 27 de febrero de 2025 – Bayer AG y BlueRock Therapeutics LP, una empresa de terapia celular en etapa clínica y subsidiaria de propiedad absoluta de Bayer AG, anunciaron hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación Fast Track para OpCT-001, una terapia celular en investigación derivada de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para el tratamiento de enfermedades primarias de los fotorreceptores. OpCT-001 es la primera terapia celular en investigación derivada de iPSC que se probará clínicamente para el tratamiento de enfermedades primarias de los fotorreceptores, que son un subgrupo de trastornos hereditarios de la retina que incluyen la retinitis pigmentosa y la distrofia de conos y bastones.
La designación Fast Track de la FDA tiene como objetivo facilitar el desarrollo y la revisión de fármacos candidatos que tratan enfermedades graves y abordan una necesidad médica no satisfecha. Un fármaco candidato que recibe la designación Fast Track puede ser elegible para una interacción más frecuente con la FDA para analizar el plan de desarrollo del fármaco candidato, así como para la elegibilidad para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria, si se cumplen los criterios pertinentes.
“Estamos encantados de recibir la designación Fast Track de la FDA para OpCT-001”, afirmó Amit Rakhit, MD, MBA, director médico y de desarrollo de BlueRock. “Las personas que padecen enfermedades de los fotorreceptores primarios necesitan nuevos tratamientos que tengan el potencial de restaurar la visión, y esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA para avanzar en este programa a través de ensayos clínicos”.
Las enfermedades primarias de los fotorreceptores afectan la estructura y la función de las células fotorreceptoras de la retina, lo que provoca una pérdida irreversible de la visión tanto en niños como en adultos. El objetivo de OpCT-001 es restaurar la visión en pacientes con enfermedades primarias de los fotorreceptores mediante la sustitución de células degeneradas de la retina por células funcionales. Actualmente existen opciones de tratamiento limitadas para tratar las enfermedades primarias de los fotorreceptores, que afectan a unas 110.000¹ personas en los EE. UU.
“La obtención de la designación Fast Track de la FDA para OpCT-001 demuestra la necesidad urgente de tratamientos innovadores en el campo de las enfermedades de los fotorreceptores primarios”, afirmó Christian Rommel, vicepresidente ejecutivo, director global de Investigación y Desarrollo y miembro del equipo de liderazgo de productos farmacéuticos de Bayer. “Estamos orgullosos de cumplir con nuestro compromiso de promover terapias celulares innovadoras al buscar desarrollar la primera terapia celular en investigación derivada de iPSC para pacientes que enfrentan consecuencias devastadoras de enfermedades de los fotorreceptores primarios”.
OpCT-001 fue licenciado exclusivamente por FUJIFILM Cellular Dynamics y Opsis Therapeutics en enero de 2024 como parte de la colaboración estratégica de I+D y fabricación clínica entre BlueRock Therapeutics, FUJIFILM Cellular Dynamics y Opsis Therapeutics forjada en 2021. Como parte de la colaboración, FUJIFILM Cellular Dynamics apoyó a BlueRock Therapeutics a través de la investigación, el desarrollo y la ejecución de actividades críticas que habilitan IND, incluida la fabricación clínica de OpCT-001.
OpCT-001 es una terapia celular en investigación que no ha sido aprobada por ninguna autoridad reguladora y su eficacia y seguridad no se han establecido ni evaluado completamente.
¹https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK519518/; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC1808442/; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome
Acerca de BlueRock Therapeutics LP
BlueRock Therapeutics LP es una empresa de terapia celular en etapa clínica enfocada en la creación de medicamentos celulares para tratar enfermedades devastadoras. Estamos aprovechando el poder de la terapia celular para crear una línea de nuevos medicamentos para personas que padecen enfermedades neurológicas, oftálmicas, cardiovasculares e inmunológicas. Dos de nuestras novedosas terapias celulares en investigación, bemdaneprocel (BRT-DA01) para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson y OpCT-001 para el tratamiento de la enfermedad de los fotorreceptores primarios, son programas en etapa clínica. Bemdaneprocel tiene la designación RMAT (terapia avanzada de medicina regenerativa) y Fast Track de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.); ha completado el ensayo clínico de fase 1 y está progresando a la siguiente etapa de desarrollo clínico. OpCT-001 ha sido autorizado por la FDA para comenzar las pruebas clínicas de fase 1. BlueRock fue fundada en 2016 como una empresa conjunta de Versant Ventures y Leaps by Bayer, la división de inversión de impacto de Bayer AG que invierte en innovación revolucionaria que cambia paradigmas. A fines de 2019, BlueRock se convirtió en una subsidiaria de propiedad absoluta y operación independiente de Bayer AG como piedra angular de su recién formada plataforma de terapia celular y genética. Nuestra cultura se define por el coraje de persistir independientemente del desafío, la urgencia de transformar la medicina y brindar esperanza, la integridad guiada por la misión y la mentalidad comunitaria con la comprensión de que todos somos parte de algo más grande que nosotros mismos. Para obtener más información, visite www.bluerocktx.com.
Acerca de Bayer
Bayer es una empresa global con competencias clave en los campos de las ciencias de la vida, la atención médica y la nutrición. En línea con su misión, “Salud para todos, hambre para nadie”, los productos y servicios de la empresa están diseñados para ayudar a las personas y al planeta a prosperar apoyando los esfuerzos para superar los principales desafíos que presenta una población mundial en crecimiento y envejecimiento. Bayer está comprometida con impulsar el desarrollo sostenible y generar un impacto positivo con sus negocios. Al mismo tiempo, el Grupo tiene como objetivo aumentar su capacidad de generación de ingresos y crear valor a través de la innovación y el crecimiento. La marca Bayer representa confianza, fiabilidad y calidad en todo el mundo. En el ejercicio 2023, el Grupo empleó a unas 100.000 personas y tuvo unas ventas de 47.600 millones de euros. Los gastos de I+D antes de partidas especiales ascendieron a 5.800 millones de euros. Para obtener más información, visite www.bayer.com .
https://www.bluerocktx.com/bluerock-therapeutics-receives-fda-fast-track-designation-for-opct-001-for-the-treatment-of-primary-photoreceptor-diseases/
Retinitis pigmentosa as a clinical entity was originally described in 1853, but the name was not attached to the disease until 1857.[1] Considered by most to be a misnomer, the term retinitis persists today, even though inflammation has only a small role in the natural progression of the disease. Re...
