28/06/2026
UniQure ha anunciado una actualización regulatoria importante sobre AMT-130 en Estados Unidos.
La noticia refleja un cambio de postura de la FDA, la agencia reguladora estadounidense. Hace unos meses, la FDA había expresado dudas sobre si los datos disponibles eran suficientes para seguir adelante con una solicitud de aprobación acelerada, ya que los resultados se comparaban con un grupo externo de personas no tratadas. Por ello, había recomendado realizar un nuevo ensayo clínico, lo que habría alargado considerablemente los tiempos del proceso de investigación.
Ahora, la FDA acepta que los datos de tres años de los estudios en marcha puedan servir como base para presentar la solicitud de aprobación acelerada.
Es importante recordar que AMT-130 sigue estando en fase de estudio y que, por ahora, no está aprobado ni disponible en ningún país.
Por el momento, no tenemos constancia de novedades equivalentes por parte de la EMA, la agencia reguladora que correspondería en la Unión Europea.
Os mantendremos informados y compartiremos información contrastada cuando haya novedades relevantes para las familias en España.
Si esta u otra actualización sobre AMT-130 os genera dudas o inquietudes, no dudéis en contactar con nosotros. Estamos aquí para acompañaros
