01/10/2026
Eine PNH-Diagnose zu bekommen, ist schon schwer genug. Doch für viele Patientinnen und Patienten beginnt die eigentliche Herausforderung erst danach: überhaupt Zugang zu einer wirksamen Behandlung zu bekommen.
In Deutschland stehen Menschen mit PNH heute moderne Therapien zur Verfügung, die grundlegend verändert haben, wie es ist, mit dieser Erkrankung zu leben. Sie können Hämolyse und ihre Folgen verhindern oder deutlich reduzieren und damit Energie, Selbstständigkeit und Lebensqualität verbessern. Ohne diese Behandlungsmöglichkeiten sah die Prognose früher ganz anders aus: Ältere Studien zu unbehandelter PNH zeigten, dass Patientinnen und Patienten nach der Diagnose im Durchschnitt nur etwa zehn Jahre lebten. Blutgerinnsel waren dabei die häufigste bekannte Todesursache.
Was für Menschen mit PNH in Deutschland heute möglich ist, ist für viele Betroffene weltweit jedoch keine Realität. Die verfügbaren Therapien gehören zu den teuersten Medikamenten überhaupt und sind in vielen Ländern für Patientinnen und Patienten nicht zugänglich. Selbst wenn spezielle Programme eine Behandlung ermöglichen, kann die Versorgung unsicher sein und es kann zu Therapieunterbrechungen kommen. An vielen Orten werden Menschen mit PNH noch immer ohne die modernen Behandlungsmöglichkeiten versorgt, die hierzulande zur Verfügung stehen.
Auch der Weg zur Diagnose ist weltweit oft lang. PNH ist selten und ihre Symptome können denen wesentlich häufigerer Erkrankungen ähneln. Viele Patientinnen und Patienten verbringen deshalb Monate oder sogar Jahre damit, die richtige Diagnose zu erhalten und stehen danach vor der nächsten Frage: Bekomme ich die Behandlung, die ich brauche?
Warum wir uns weltweit einsetzen
Als Patientinnen und Patienten in Deutschland wissen wir, was es bedeuten kann, Zugang zu einer wirksamen Therapie zu haben. Gerade deshalb möchten wir, dass dieser Zugang nicht davon abhängt, wo ein Mensch geboren wurde oder in welchem Land er lebt.
Eine seltene Erkrankung kennt keine Grenzen. Der Zugang zu einer angemessenen Behandlung sollte es auch nicht tun.
Begleitet uns, teilt, was euch bewegt, und helft uns dabei, die Stimme von Menschen mit PNH weltweit hörbar zu machen.
