02/10/2026
Avanti tutta ❤️🦋
🧬 Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica The Lancet i risultati dello studio clinico di fase 3 OPTIMA, che ha dimostrato la possibilità di bloccare in sicurezza la progressione della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) grazie a un nuovo farmaco, Garetosmab, diretto contro l’Activina A, una delle molecole responsabili della formazione di nuovo osso.
La FOP è una malattia genetica ultra-rara, severa e complessa, caratterizzata dalla progressiva formazione di osso nei tessuti molli, che nel tempo può determinare una grave limitazione dei movimenti e delle funzioni vitali.
🔬 Primo autore della pubblicazione è Riccardo Papa, dell’Unità di Reumatologia e Malattie Autoinfiammatorie del Gaslini, diretta da Marco Gattorno. Il nostro Istituto è stato il centro che ha arruolato e trattato il maggior numero di pazienti dello studio, grazie anche alla collaborazione con FOP Italia, con il Centro di Sperimentazioni Cliniche diretto da Valeria Antenucci e con il personale sanitario del Day Hospital.
Un risultato che nasce da lontano: il percorso di ricerca era stato avviato già nel 2018 nell’allora Unità di Malattie Rare, guidata da Maja Di Rocco, con lo studio di fase 2 LUMINA-1.
🇺🇸 I risultati della ricerca hanno contribuito alla recente approvazione della terapia negli Stati Uniti, avvenuta il 19 agosto 2026. Nei prossimi mesi è atteso il verdetto dell’Agenzia Europea per i Medicinali.
Un traguardo che mostra quanto, soprattutto nelle malattie rare, sia fondamentale costruire reti di ricerca tra pazienti, ospedali, università e aziende, unendo competenze e conoscenze per trasformare la ricerca in nuove possibilità di cura.
