27/06/2026
Ritiro di Tavneos (avacopan) dal mercato europeo
L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato che l'autorizzazione all'immissione in commercio di Tavneos (avacopan) venga revocata nell'Unione Europea. AIVA ODV prende atto di questa decisione con pieno rispetto per il processo regolatorio e desidera condividere alcune riflessioni sul significato che essa assume per i pazienti affetti da vasculiti ANCA-associate.
Cosa ha deciso l'EMA
Il 26 giugno 2026, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA ha concluso la revisione di Tavneos e ha raccomandato la revoca dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea. La motivazione alla base della raccomandazione è che i benefici del medicinale non risultano più dimostrati come superiori ai rischi.
La revisione è stata avviata a seguito di nuove informazioni che hanno sollevato dubbi sull'integrità dei dati dello studio ADVOCATE, lo studio registrativo che aveva supportato l'autorizzazione iniziale del farmaco. Dopo aver valutato l'insieme delle evidenze disponibili, il CHMP ha concluso che lo studio è stato condotto in violazione dei principi delle Buone Pratiche Cliniche (GCP). I dati presentati a sostegno dell'autorizzazione sono stati ritenuti errati e fuorvianti e non più affidabili per dimostrare l'efficacia di Tavneos. Le evidenze successive alla commercializzazione e le analisi post-hoc dello studio ADVOCATE non sono state considerate sufficienti a colmare tale mancanza.
Il parere del CHMP sarà ora trasmesso alla Commissione Europea, che adotterà una decisione finale legalmente vincolante per tutti gli Stati membri dell'Unione Europea. In caso di conferma, Tavneos non sarà più autorizzato nell'UE.
Informazioni per i pazienti
Le seguenti informazioni derivano dalla comunicazione ufficiale dell'EMA:
• Una recente revisione ha rilevato che i dati utilizzati a supporto dell'autorizzazione di Tavneos non possono essere considerati affidabili per dimostrarne l'efficacia.
• L'EMA ha pertanto raccomandato che Tavneos non sia più commercializzato nell'Unione Europea, poiché i suoi benefici non risultano più dimostrati come superiori ai rischi.
• Nessun nuovo paziente dovrebbe iniziare il trattamento con Tavneos.
• I pazienti già in trattamento devono rivolgersi al proprio specialista per discutere le possibili alternative terapeutiche.
• Tavneos è associato a un rischio di gravi danni epatici, inclusi casi fatali di lesione epatica indotta da farmaci (DILI) e sindrome del dotto biliare scomparso (VBDS).
• I pazienti che hanno assunto Tavneos per meno di tre mesi dovranno essere sottoposti a monitoraggio della funzionalità epatica almeno ogni due settimane fino al terzo mese dall'inizio della terapia.
• Per i pazienti trattati per oltre tre mesi, il monitoraggio della funzionalità epatica dovrebbe essere effettuato ogni quattro settimane fino a sei mesi dall'inizio del trattamento, e successivamente secondo il giudizio del medico curante.
• In caso di dubbi o domande, è importante rivolgersi al proprio medico specialista.
La posizione di AIVA ODV
Fiducia nel processo regolatorio europeo
AIVA ODV ribadisce la propria fiducia nell'Agenzia Europea dei Medicinali e nel lavoro svolto dal CHMP. La tutela della sicurezza dei pazienti e il rigore scientifico rappresentano principi fondamentali per garantire trattamenti efficaci e affidabili.
Riteniamo essenziale che eventuali criticità relative all'integrità dei dati clinici vengano esaminate con la massima attenzione e trasparenza. Se, al termine di una valutazione indipendente e approfondita, il rapporto beneficio-rischio di un farmaco viene giudicato non più favorevole, tale conclusione deve essere rispettata.
Il nostro rammarico per l'impatto sui pazienti
Allo stesso tempo, non possiamo ignorare ciò che questa decisione rappresenta per le persone che convivono con una vasculite ANCA-associata.
La disponibilità di opzioni terapeutiche per queste patologie rare è già limitata. La possibile uscita di Tavneos dal mercato europeo riduce ulteriormente le possibilità di scelta terapeutica per medici e pazienti.
Uno degli aspetti più rilevanti riguarda il potenziale ruolo di avacopan nella riduzione dell'esposizione ai glucocorticoidi. Per molte persone affette da vasculite, gli effetti collaterali legati all'uso prolungato del cortisone – aumento di peso, alterazioni dell'aspetto fisico, disturbi del sonno, fragilità ossea, cambiamenti dell'umore e impatto sulla qualità della vita – rappresentano una delle principali difficoltà nella gestione quotidiana della malattia.
AIVA ODV raccoglie quotidianamente le testimonianze di pazienti che descrivono come questi effetti influenzino profondamente la loro vita personale, lavorativa e relazionale. La perdita di una possibile opzione terapeutica orientata alla riduzione della dipendenza dai glucocorticoidi rappresenta quindi una preoccupazione concreta per la comunità dei pazienti.
Il nostro impegno per il futuro
Questa decisione rafforza l'impegno di AIVA ODV nel promuovere la ricerca e l'innovazione terapeutica nell'ambito delle vasculiti ANCA-associate.
Continueremo a sostenere iniziative finalizzate allo sviluppo di nuove terapie efficaci e sicure, con particolare attenzione alle strategie che consentano di ridurre l'esposizione ai glucocorticoidi e il peso che questi trattamenti comportano per la qualità della vita dei pazienti.
I pazienti non sono semplici destinatari delle decisioni regolatorie: convivono ogni giorno con le conseguenze della malattia e delle terapie. Per questo motivo AIVA ODV continuerà a portare la loro voce nei contesti istituzionali, scientifici e clinici, affinché la prospettiva dei pazienti rimanga centrale nella ricerca, nella valutazione dei farmaci e nell'organizzazione dell'assistenza.
Testo creato da Vasculitis International e condiviso da tutte le associazioni europee di pazienti
AIVA ODV – Associazione Italiana Vasculiti ANCA Associate è un'organizzazione di volontariato che opera per sostenere le persone affette da vasculiti ANCA-associate e i loro familiari, promuovendo informazione, supporto, sensibilizzazione e collaborazione con la comunità scientifica e sanitaria. L'associazione si impegna affinché i bisogni e la qualità di vita dei pazienti siano adeguatamente rappresentati nei processi di cura, ricerca e innovazione terapeutica.
Vasculitis International
Vasculitis International è una fondazione europea ombrello che supporta i Gruppi di Advocacy dei Pazienti per le Vasculiti in 14 paesi europei
