Stichting Muk tegen Kinderdementie

15/10/2026

Waarom is Muk nog niet behandeld, nu we ons streefbedrag hebben behaald?

Hadden we maar kunnen zeggen dat we er nu zijn. Maar geld alleen is helaas niet genoeg.

FAYUVI is een nieuwe gentherapie. Ook na goedkeuring moet zorgvuldig worden beoordeeld of de behandeling voor Muk passend is, welke onderzoeken nodig zijn en hoe het volledige behandeltraject veilig kan worden georganiseerd.

Omdat Muk in Nederland woont en de behandeling in Amerika moet plaatsvinden, zoeken we een ziekenhuis dat haar als internationale patiënt kan behandelen. Haar medische dossier wordt beoordeeld en we onderzoeken wat er nodig is om daadwerkelijk te kunnen starten.

Ook over de totale kosten is nog geen volledige duidelijkheid. We weten dus nog niet of het opgehaalde bedrag voldoende is.

En ondertussen tikt de tijd door. Sanfilippo is een progressieve ziekte. Muk kan niet wachten.

Dankzij jullie kunnen we deze mogelijkheden onderzoeken en deuren openen die anders misschien gesloten waren gebleven. Daar zijn we jullie ontzettend dankbaar voor.

Maar we zijn er nog niet. Het ophalen van het geld was niet de finish, maar het begin van de volgende fase.

We blijven alles op alles zetten. Voor Muk. Voor het meisje dat ze is, en voor het leven dat ze verdient. 🤍

14/10/2026

De afgelopen dagen hebben we opnieuw contact gehad met het ziekenhuis in Amerika om samen te kijken naar een mogelijk behandeltraject voor Muk. We zijn dankbaar dat iedereen met ons meedenkt en zich inzet om de mogelijkheden te onderzoeken. ❤️

Tegelijkertijd wordt steeds duidelijker hoeveel er nog uitgezocht en geregeld moet worden. Zo heeft Muk, naast de screening vooraf – waaronder een bloedtest op het virus AAV9 – ook zeven maanden nazorg nodig. Waar en hoe de screening en nazorg precies kunnen plaatsvinden en hoe we dit praktisch kunnen organiseren, moet allemaal nog worden uitgewerkt.

En dit is nog maar een klein deel van alles wat erbij komt kijken. Ook over de uiteindelijke kosten bestaat op dit moment nog geen duidelijkheid.

We begrijpen dat jullie graag willen weten hoe het ervoor staat. Daarom blijven we jullie meenemen in deze volgende fase en delen we updates zodra er nieuwe ontwikkelingen zijn.

We zijn ontzettend dankbaar voor alles wat we samen al hebben bereikt. Tegelijkertijd zijn we er nog niet. We blijven stap voor stap alles uitzoeken en doen er alles aan om Muk de best mogelijke kans te geven. ❤️

08/10/2026

“Weten jullie al wanneer Muk naar Amerika kan?”

Het is misschien wel de vraag die we de afgelopen weken het vaakst krijgen. En eerlijk gezegd zouden wij daar zelf ook heel graag een antwoord op hebben.

Maar zover zijn we nog niet.

Er komt steeds meer beweging in de route naar een mogelijke behandeling voor Muk. Daarom willen we jullie vanaf nu wat vaker meenemen in wat er achter de schermen gebeurt.

Samen met jullie hebben we inmiddels €1 miljoen bij elkaar gebracht. Daar zijn we ontzettend dankbaar voor. Voor iedere donatie, iedere actie, iedere share en iedereen die naast ons is gaan staan. 🤍

Maar de route naar Amerika is nog niet rond. Er moet nog veel worden uitgezocht en geregeld voordat we weten hoe het traject voor Muk eruit zal zien.

Afgelopen week hadden we onze eerste kennismaking met het ziekenhuis in Amerika dat internationale patiënten begeleidt. We spraken met het team én met de arts die Muk mogelijk zou kunnen behandelen. Het was een ontzettend fijne kennismaking: warm, betrokken en deskundig.

Op dit moment zijn we volop in gesprek met het Amerikaanse team over de stappen die nodig zijn om te kunnen beoordelen of Muk op basis van de voorwaarden van de FDA voor behandeling in aanmerking zou kunnen komen.

Ultragenyx heeft aangegeven dat FAYUVI naar verwachting binnen 30 tot 60 dagen beschikbaar komt voor de Qualified Treatment Centers. Daarom is deze fase voor ons belangrijk.

We zijn volop bezig. We verliezen geen tijd en zetten stap voor stap alles in werking om uit te zoeken of deze behandeling voor Muk mogelijk is.

Zodra we meer weten, delen we het met jullie. 🤍

07/10/2026

Muk maakt dat we voor haar vechten. Elke dag opnieuw.

Muk is geen ‘gewoon’ kind. Niet omdat ze Sanfilippo heeft, maar omdat ze zo bijzonder is in wie ze is.

Ze is gevoelig, eigenwijs, grappig, sterk en heeft een hart van goud. En ze heeft iets heel wijs in zich. Soms begrijpt en voelt ze situaties zó goed, dat ik denk: hoe kan jij dit nou al zo goed aanvoelen?

Soms kijkt ze me zo doordringend aan, alsof ze zoveel meer wil vertellen dan haar woorden kunnen zeggen.

Nu Muk ouder wordt, lijkt ze steeds meer te beseffen dat ze anders is. Dat ze niet altijd kan zeggen wat ze wil zeggen, terwijl ze zoveel begrijpt en voelt. En toch blijft ze volledig zichzelf.

Muk heeft ons geleerd sterk en strijdbaar te zijn. Om te blijven staan voor wie je bent, ook als je anders bent.

Ze heeft ons geleerd het leven niet voor lief te nemen. Om geluk te zien in de kleinste dingen. Een dansje in de woonkamer. Een liedje in de bakfiets. Samen buiten zijn. Een ijsje eten. Haar zien lachen om iets kleins.

En misschien is dat wel waarom we blijven gaan.

Omdat wij weten wie Muk is, los van haar diagnose. Omdat we voelen hoeveel er in haar zit. Hoeveel ze nog te geven heeft. Hoeveel ze nog wil beleven.

We vechten niet alleen tégen haar ziekte. We vechten vóór Muk. Voor het meisje dat ze is. Voor alles wat er in haar leeft. Voor alle verhalen die ze nog te vertellen heeft.

Zolang er mogelijkheden zijn, blijven wij zoeken. Blijven we onze krachten bundelen. Blijven we voor haar gaan.

Voor het meisje dat ze is.
Voor het leven dat ze verdient. 🤍

05/10/2026

02/10/2026

En tussen alle gesprekken, mails en plannen door is er gelukkig ook gewoon… Muk. ❤️

Muk die met veel plezier naar school gaat.
Die K3’s ‘Mango Mango’ hoort en meteen begint te dansen en mee te zingen.
Die keihard kan lachen om de stommiteiten van haar vader.
Die heerlijk eigenwijs is en precies weet wat ze wel en niet wil.
Die gek is op haar oma’s.
Die na een drukke dag heerlijk in de bakfiets wil zitten en onderweg liedjes wil zingen.

We proberen alle momenten met haar zo goed mogelijk te benutten. Samen op pad, nieuwe dingen beleven, naar het strand, ergens iets lekkers eten of gewoon thuis lekker dansen en gek doen.

We willen heel bewust genieten van dit prachtige, lieve en bijzondere kind. Van wie ze is, van haar lach, haar eigenwijsheid en alle kleine momenten die voor ons zo waardevol zijn.

Juist nu we voor de uitdaging staan om Muk zo snel mogelijk naar Amerika te krijgen, blijven we dit allemaal gewoon doen.

Want naast alles wat er moet gebeuren, is er ook gewoon het leven met Muk. En daar willen we volop van genieten. 🤍

Gewoon, met Muk.

30/09/2026

Bijna een jaar geleden begonnen we aan een reis waarvan we niet wisten hoe die zou eindigen.

Onze lieve Muk heeft Sanfilippo, ook wel kinderdementie genoemd. Een ziekte die haar iedere dag een stukje verder van ons afneemt. Zonder behandeling dreigen wij haar veel te vroeg te verliezen. Daarom is tijd voor haar zo ontzettend belangrijk.

We hoorden over een veelbelovende gentherapie en kwamen in contact met de farmaceut die deze behandeling ontwikkelde.

Vanaf het begin voelden we dat hier mensen werken met een hart voor zeldzame ziekten en de overtuiging dat ook deze kinderen recht hebben op een behandeling.

Vorig jaar werd de aanvraag voor goedkeuring bij de FDA ingediend. Of die goedkeuring er daadwerkelijk zou komen, wisten we niet.

Maar tijd is voor Muk kostbaar.

We hoorden dat we rekening moesten houden met minimaal één miljoen euro. Een bedrag dat voor ons onhaalbaar leek, maar als dit Muk een kans op een langer leven kon geven, moesten we het proberen.

Muks verhaal werd gedeeld door duizenden mensen, kwam in kranten, op de radio en op televisie. Bekende én onbekende Nederlanders stonden naast ons. De teller
bleef stijgen, tot we samen het onhaalbaar geachte bedrag van één miljoen euro bereikten.

Voor ons was daarmee opnieuw iets onmogelijk mogelijk geworden.

We voelden ons gedragen door een enorme groep mensen die, net als wij, het allerbeste voor Muk wil.

En nu, bijna elf maanden later, is de behandeling waarvoor we zo hard hebben gevochten goedgekeurd door de FDA.

Iets waar we bij de start alleen maar van durfden te dromen.

We zijn Ultragenyx ontzettend dankbaar voor het initiatief om deze behandeling te ontwikkelen en voor hun inzet voor kinderen met deze zeldzame ziekte. ‘Thank you from the bottom of our hearts’.

Nu begint het volgende hoofdstuk.

We blijven alles op alles zetten om ervoor te zorgen dat Muk haar behandeling kan krijgen.

Juist nu willen we aandacht blijven vragen voor Sanfilippo, de kinderen die ermee leven en het belang van behandeling.

We hopen dat jullie ook in dit volgende deel van onze reis naast ons blijven staan. Deel Muks verhaal en blijf met ons meevechten.

Voor ieder met kind met SanFilippo.
Voor Mu

28/09/2026

Waar staan we nu? Wat weten we op dit moment?

Sinds de FDA op 17 september 2026 FAYUVI heeft goedgekeurd, zijn we vooral bezig met uitzoeken wat dit concreet betekent voor Muk.

Dit weten we nu:
→ FAYUVI is in Amerika goedgekeurd voor kinderen met Sanfilippo type A met behouden neuro-ontwikkelingsfuncties.
→ FAYUVI wordt eenmalig via een infuus toegediend en is bedoeld om de neurologische gevolgen van Sanfilippo type A te behandelen. Daar horen voorbereidende onderzoeken, aanvullende medicatie en controles bij.
→ In de onderzochte groep bleven cognitieve ontwikkelingsvaardigheden gemiddeld behouden of namen ze toe. Bij onbehandelde kinderen uit eerder onderzoek gingen deze vaardigheden achteruit. Dat geeft hoop.
→ Muk is 5 jaar en heeft op dit moment nog veel van haar vaardigheden behouden. Op basis van wat we nu weten, verwachten we dat Muk in aanmerking komt.

En dan is er de vraag waar we nu middenin zitten:

Hoe kan Muk vanuit Nederland daadwerkelijk toegang krijgen tot deze behandeling in Amerika?

We zoeken uit:
• welk behandelcentrum haar kan beoordelen en eventueel behandelen;
• welke onderzoeken en voorwaarden daarvoor nodig zijn;
• hoe het traject voor een internationale patiënt eruitziet;
• wanneer behandeling mogelijk zou kunnen zijn;
• en hoe de praktische en financiële kant geregeld kan worden.

Wat het totale traject voor Muk gaat kosten en hoe we dat kunnen regelen, zoeken we nog uit.

Nog niet alle antwoorden zijn bekend. Dat maakt deze periode spannend. De behandeling is goedgekeurd, maar voor Muk is de route naar behandeling nog niet geregeld.

We willen daarom eerst alles goed uitzoeken voordat we grote uitspraken doen.

Wat we wél weten: er is nu een goedgekeurde behandeling. We onderzoeken of die voor Muk passend en bereikbaar is.

En daar gaan we alles aan doen wat binnen onze mogelijkheden ligt. We geven niet op, maar we kunnen dit daadkrachtiger mét jullie aan onze zijde. Dat heeft zich al bewezen. ♥️

Deel alsjeblieft Muk haar verhaal.

Wie weet bereikt jouw post net die ene persoon die ons een stap verder kan helpen richting haar behandeling.

We hopen dat we niet te veel vragen. Alles voor Muk. 🤍

22/09/2026

Afgelopen weekend liepen maar liefst 54 mensen voor Muk. ❤️

Hoe bijzonder is het dat zoveel mensen letterlijk haar verhaal hebben meegedragen tijdens zo’n groot evenement. Voor Muk, voor haar toekomst en tegen kinderdementie.

Muk heeft zelf ontzettend genoten. Ze keek haar ogen uit naar alle lopers, het geroep langs de kant en natuurlijk de muziek die onderweg werd gespeeld. Ze heeft volop meegekeken en aangemoedigd en wij hebben haar zien genieten.

Voor ons was het een dag met een lach en een traan. Een dag waarop we opnieuw voelden hoeveel mensen er om Muk heen staan en haar steunen.

Een speciale dank aan onze lieve vrienden die dit prachtige initiatief hebben opgezet. En natuurlijk aan alle sponsoren die hebben bijgedragen om dit mogelijk te maken en er zo’n succes van te maken.

Dank jullie wel. Voor jullie inzet, jullie tijd, jullie steun en vooral omdat jullie Muk letterlijk hebben meegenomen in jullie stappen. ❤️

We gaan nu een spannende tijd tegemoet, waarin er nog veel op ons afkomt en nog veel duidelijk moet worden rondom de behandeling. Juist daarom zijn we zo dankbaar dat jullie naast ons staan. We hopen dat jullie dat ook de komende tijd blijven doen, op weg naar de behandeling voor Muk